适应症地夫可特（Deflazacort）是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）。地夫可特不能治愈肌肉营养不良，但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程，也可用于本指南中未列出的目的。
适应症EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。 由于在接受EXONDYS 51治疗的部分患者中，观察到骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加，该适应症获FDA加速批准，针对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
