通用名：golodirsen
商品名：Vyondys 53
全部名称：Vyondys 53，golodirsen
VYONDYS 53是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃。
开始前测量肾小球滤过率。
每周一次，每公斤30毫克。
在35至60分钟内静脉输注。
给药前需要稀释。
100mg/2mL；50mg/5mL
最常见的不良反应（发生率≥20％，高于安慰剂）为头痛，发热，跌倒，腹痛，鼻咽炎，咳嗽，呕吐和恶心。
没有
超敏反应：接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应，包括皮疹，发热，瘙痒，荨麻疹，皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应，请采取适当的医疗措施，并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。
肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
将VYONDYS 53存放在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以避光。
Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。
Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为，申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。
在一项临床研究中，研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分，第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者，其中8人接受了Vyondys 53治疗，4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中，患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后，抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。
完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/35c227d1-5b24-44b0-b5d3-f0f6b1c46bd5/spl-doc?hl=Vyondys%2053
Eteplirsen被设计为与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子51结合，从而使适用于外显子51跳跃疗法且存在基因突变的患者的mRNA在加工处理过程中，将该外显子排除在外。外显子跳跃旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，在研究2和研究3中对其进行了评估[见临床研究(14)]。
通过逆转录聚合酶链反应，发现进行评估的所有接受EXONDYS 51治疗的患者(n=36)，均产生截短抗肌萎缩蛋白的信使核糖核酸(mRNA)。
在研究2中，EXONDYS 51治疗180周后，肌肉组织中的抗肌萎缩蛋白平均水平为正常值的0.93%（即健康受试者中抗肌萎缩蛋白水平的0.93%）。由于研究1中EXONDYS 51给药前，患者的抗肌萎缩蛋白水平数据不充分，故无法对研究1中EXONDYS 51给药后的抗肌萎缩蛋白生成情况进行评估。
在研究3中，EXONDYS 51治疗前和治疗48周后，抗肌萎缩蛋白平均水平分别为0.16%和0.44%[见临床研究(14)]。
研究3中截短型抗肌萎缩蛋白的中位水平增加0.1%[见临床研究(14)]。
通过蛋白免疫印迹法评估的抗肌萎缩蛋白水平可能受样本处理、分析技术、参比物质和定量分析方法差异，从而产生具有意义的影响。因此，比较不同试验方案的抗肌萎缩蛋白结果需要标准化参比物质和有效的桥接试验。
首次给药前需要进行乙型肝炎病毒，结核病和肝转氨酶筛查。每次使用前，请确定是否存在活动感染。
前3次给药的ENSPRYNG推荐负荷量为在第0、2和4周皮下注射120mg，随后每4周维持120mg的维持剂量。
最常见的不良反应（发生率≥20％，高于安慰剂）为头痛，发热，跌倒，腹痛，鼻咽炎，咳嗽，呕吐和恶心。
超敏反应：接受VYONDYS 53治疗的患者发生超敏反应，包括皮疹，发热，瘙痒，荨麻疹，皮炎和皮肤脱落。如果发生超敏反应，请采取适当的医疗措施，并考虑减慢输注速度或中断VYONDYS 53疗法。
肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性。应监测肾功能；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
依特立生(eteplirsen)
阿塔鲁伦（Ataluren）
Amondys 45（Casimersen）
Vyondys 53（golodirsen）
Exondys 51（eteplirsen）
19153135117
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