通用名：eteplirsen
商品名：Exondys 51
全部名称：Exondys 51，eteplirsen
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，用于治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者，这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。
每周一次，每公斤体重30毫克。
在35至60分钟内静脉输注。
给药前需要稀释。
500mg/10ml；100mg/2mL
最常见不良反应(发生率≥35%和较高于安慰剂)为平衡障碍和呕吐。
没有
过敏反应：用EXONDYS 51治疗的患者出现过敏反应，包括发热，潮红，咳嗽，呼吸困难，支气管痉挛，皮疹，荨麻疹和低血压。如果发生高敏反应，请进行适当的治疗，考虑减慢输液或中断EXONDYS 51治疗。
将EXONDYS 51存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下。不要冻结。避光，将EXONDYS 51存放在原包装箱中，直到准备使用。
Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合，导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白，其在研究2和研究3中进行评估。
所有三项研究均显示，接受Exondys 51治疗的患者呼吸功能下降显著减缓，并且在所研究的疾病的所有阶段都是一致的。渐进性肺衰竭需要使用无创和有创通气，这是DMD进展的关键里程碑，会显著影响生活质量。通过增加肌营养不良蛋白的产生，Exondys 51可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降，最终对发病率和死亡率产生积极影响。
完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/33bff678-7829-479e-9110-b8e33a0bc0aa/spl-doc?hl=Exondys%2051
Eteplirsen被设计为与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子51结合，从而使适用于外显子51跳跃疗法且存在基因突变的患者的mRNA在加工处理过程中，将该外显子排除在外。外显子跳跃旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，在研究2和研究3中对其进行了评估[见临床研究(14)]。
通过逆转录聚合酶链反应，发现进行评估的所有接受EXONDYS 51治疗的患者(n=36)，均产生截短抗肌萎缩蛋白的信使核糖核酸(mRNA)。
在研究2中，EXONDYS 51治疗180周后，肌肉组织中的抗肌萎缩蛋白平均水平为正常值的0.93%（即健康受试者中抗肌萎缩蛋白水平的0.93%）。由于研究1中EXONDYS 51给药前，患者的抗肌萎缩蛋白水平数据不充分，故无法对研究1中EXONDYS 51给药后的抗肌萎缩蛋白生成情况进行评估。
在研究3中，EXONDYS 51治疗前和治疗48周后，抗肌萎缩蛋白平均水平分别为0.16%和0.44%[见临床研究(14)]。
研究3中截短型抗肌萎缩蛋白的中位水平增加0.1%[见临床研究(14)]。
通过蛋白免疫印迹法评估的抗肌萎缩蛋白水平可能受样本处理、分析技术、参比物质和定量分析方法差异，从而产生具有意义的影响。因此，比较不同试验方案的抗肌萎缩蛋白结果需要标准化参比物质和有效的桥接试验。
首次给药前需要进行乙型肝炎病毒，结核病和肝转氨酶筛查。每次使用前，请确定是否存在活动感染。
前3次给药的ENSPRYNG推荐负荷量为在第0、2和4周皮下注射120mg，随后每4周维持120mg的维持剂量。
最常见不良反应(发生率≥35%和较高于安慰剂)为平衡障碍和呕吐。
过敏反应：用EXONDYS 51治疗的患者出现过敏反应，包括发热，潮红，咳嗽，呼吸困难，支气管痉挛，皮疹，荨麻疹和低血压。如果发生高敏反应，请进行适当的治疗，考虑减慢输液或中断EXONDYS 51治疗。
依特立生(eteplirsen)
阿塔鲁伦（Ataluren）
Amondys 45（Casimersen）
Vyondys 53（golodirsen）
Exondys 51（eteplirsen）
19153135117
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