通用名：Viltolarsen
商品名：Viltepso
全部名称：维托拉尔森靜脉输注，维特塞普索，Viltepso，Viltolarsen
VILTEPSO是一种反义寡核苷酸，可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗。
开始VILTEPSO之前，应测量血清胱抑素C，尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。
建议剂量为每周每公斤体重80毫克。
静脉输注60分钟以上。
如果所需的VILTEPSO的体积小于100mL，则需要用0.9％氯化钠注射液（USP）稀释。
250mg/5mL；50mg/mL
最常见的不良反应（在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15％）是上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发热。
没有
肾脏毒性：根据动物数据，可能引起肾脏毒性。
肾功能应监测；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
将VILTEPSO储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。
VILTEPSO被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。
外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者，其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。
Viltepso的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估，研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。
在试验一，接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中，100%的患者在接受Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。
总的来说，基线时，患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受Viltepso治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%，增值近10倍!
完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1ffff9a8-6d6a-4dcb-8493-1b6cc3a5d123/spl-doc?hl=Viltepso
Eteplirsen被设计为与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子51结合，从而使适用于外显子51跳跃疗法且存在基因突变的患者的mRNA在加工处理过程中，将该外显子排除在外。外显子跳跃旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，在研究2和研究3中对其进行了评估[见临床研究(14)]。
通过逆转录聚合酶链反应，发现进行评估的所有接受EXONDYS 51治疗的患者(n=36)，均产生截短抗肌萎缩蛋白的信使核糖核酸(mRNA)。
在研究2中，EXONDYS 51治疗180周后，肌肉组织中的抗肌萎缩蛋白平均水平为正常值的0.93%（即健康受试者中抗肌萎缩蛋白水平的0.93%）。由于研究1中EXONDYS 51给药前，患者的抗肌萎缩蛋白水平数据不充分，故无法对研究1中EXONDYS 51给药后的抗肌萎缩蛋白生成情况进行评估。
在研究3中，EXONDYS 51治疗前和治疗48周后，抗肌萎缩蛋白平均水平分别为0.16%和0.44%[见临床研究(14)]。
研究3中截短型抗肌萎缩蛋白的中位水平增加0.1%[见临床研究(14)]。
通过蛋白免疫印迹法评估的抗肌萎缩蛋白水平可能受样本处理、分析技术、参比物质和定量分析方法差异，从而产生具有意义的影响。因此，比较不同试验方案的抗肌萎缩蛋白结果需要标准化参比物质和有效的桥接试验。
首次给药前需要进行乙型肝炎病毒，结核病和肝转氨酶筛查。每次使用前，请确定是否存在活动感染。
前3次给药的ENSPRYNG推荐负荷量为在第0、2和4周皮下注射120mg，随后每4周维持120mg的维持剂量。
最常见的不良反应（在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15％）是上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发热。
肾脏毒性：根据动物数据，可能引起肾脏毒性。
肾功能应监测；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
依特立生(eteplirsen)
阿塔鲁伦（Ataluren）
Amondys 45（Casimersen）
Vyondys 53（golodirsen）
Exondys 51（eteplirsen）
19153135117
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