通用名：Deflazacort
商品名：Defcort
全部名称：地夫可特，地氟可特，Deflazacort，Emflaza，Defcort
地夫可特（Deflazacort）是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）。地夫可特不能治愈肌肉营养不良，但是可以改善肌肉强度并减慢残疾的进程，也可用于本指南中未列出的目的。
适用于杜氏肌营养不良症（DMD）：
2岁及以上的成人和儿童：每天口服0.9 mg / kg /天
2岁以下的儿童：安全性和有效性尚未确立
如果使用片剂，则四舍五入至最接近的剂量；可以使用任意片剂强度组合来达到计算的剂量。如果使用口服混悬液，则四舍五入到最接近的1/10毫升（mL）。停止治疗时，如果给药超过几天，则逐渐降低剂量。
剂量调整：
与CYP3A4抑制剂共同给药：中度或强效CYP3A4抑制剂，给予1/3推荐的剂量；示例：与中度或强效CYP3A4抑制剂一起使用时，将36mg /day的剂量减至12 mg/day。
与CYP3A4诱导剂共同给药：中度或强CYP3A4诱导剂，避免使用。
片剂 6mg/18mg/30mg/36mg
口服悬浮液 22.75mg/ml
1、常见的副作用：体重增加、食欲增加、上呼吸道呼吸道感染、咳嗽、尿频
2、不常见的副作用：流鼻涕或鼻塞、多余的多余毛发生长、中枢型肥胖、易怒、腹部不适、眼部疾病；胃肠道疾病：消化不良/ 胃灼热，恶心、一般疾病和给药部位情况：干渴；感染：麦粒肿，脓疱病，流行性感冒，外耳感染，喉咙痛，牙齿 脓肿，尿路感染（UTI），病毒感染；中毒和手术并发症：背部受伤，挫伤，面部损伤，腓骨 骨折，青刺骨折，体力消耗；存在葡萄糖尿，心律不规则；肌肉骨骼和结缔组织疾病：背痛，肌肉痉挛，肌肉疼痛，颈部包块，颈部疼痛，四肢痛；神经系统疾病：头晕，精神运动亢进；精神障碍：情感 不稳，攻击性，抑郁症，情绪障碍，中间失眠，情绪改变，情绪波动，睡眠障碍；肾脏和泌尿系统疾病：尿液异常变色，排尿疼痛，高渗性膀胱；生殖系统和乳房疾病：睾丸痛；呼吸，胸和纵隔疾病：换气不足，流鼻涕；皮肤和皮下 组织疾病：痤疮，脱发，皮炎；血管疾病：潮热
对地夫可特任何非活性成分过敏
开始治疗前的评估：根据免疫指南进行所有免疫接种；在开始治疗前至少4-6周施用减毒或活疫苗。
仅在潜在的益处证明对胎儿有潜在风险的情况下，才应在妊娠期间使用皮质类固醇（例如地夫可特/deflazacort）。应仔细观察母亲在怀孕期间接受大剂量皮质类固醇激素所生的婴儿的肾上腺皮质功能低下的征象。咨询您的医生。
全身给药的皮质类固醇出现在人乳中，并可能抑制其生长，干扰内源性皮质类固醇的产生或引起其他不利影响。考虑母乳喂养对发育和健康的好处，以及母亲对地夫可特的临床需求，以及该药物或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
与其他糖皮质激素一样，禁用于全身感染性疾病。
慎用于憩室炎、近期消化道手术、肾功能衰竭、高血压、糖尿病、骨质疏松、重症肌无力等症。
密封，在15-30℃条件下保存。
地夫可特为第三代糖皮质激素，具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。作用相当于泼尼松龙的10～20倍、氢化可的松的40倍。本品无诱变作用。以C14标记的本品进行研究，表明本品胃肠道吸收迅速，1～2h后血浓度达峰值，经水解形成活性物质，后者进一步的代谢过程与其他糖皮质激素相似，活性代谢物的T1/2是2 h，在大鼠体内主要分布于肾脏和造血系统等组织。
地夫可特的有效性基于一项由196名男性患者参与的研究，这些患者在试验开始时年龄为5-15岁，并有肌营养不良蛋白基因突变记录，他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时，与服用安慰剂的患者相比，地夫可特用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。在周期为52周的试验结束时，地夫可特治疗患者的平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。在另一项由29名男性患者参与的周期为104周的试验中，地夫可特与安慰剂相比，证明在平均肌肉强度评价指标上有数量优势。此外，虽然未做统计学上的两两比较，但地夫可特用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。
不仅如此，地夫可特在我们患者的治疗中由于有着比较好的治疗效果以外，还在试验中展现出来了非常高的用药安全性。因此美国FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格，还获得孤儿药认定（特指治疗罕见病的药物，可以享受研发生产激励政策）。
完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/31b347d2-f156-4055-9d8f-7cf0df420296/spl-doc?hl=Deflazacort
Eteplirsen被设计为与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子51结合，从而使适用于外显子51跳跃疗法且存在基因突变的患者的mRNA在加工处理过程中，将该外显子排除在外。外显子跳跃旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，在研究2和研究3中对其进行了评估[见临床研究(14)]。
通过逆转录聚合酶链反应，发现进行评估的所有接受EXONDYS 51治疗的患者(n=36)，均产生截短抗肌萎缩蛋白的信使核糖核酸(mRNA)。
在研究2中，EXONDYS 51治疗180周后，肌肉组织中的抗肌萎缩蛋白平均水平为正常值的0.93%（即健康受试者中抗肌萎缩蛋白水平的0.93%）。由于研究1中EXONDYS 51给药前，患者的抗肌萎缩蛋白水平数据不充分，故无法对研究1中EXONDYS 51给药后的抗肌萎缩蛋白生成情况进行评估。
在研究3中，EXONDYS 51治疗前和治疗48周后，抗肌萎缩蛋白平均水平分别为0.16%和0.44%[见临床研究(14)]。
研究3中截短型抗肌萎缩蛋白的中位水平增加0.1%[见临床研究(14)]。
通过蛋白免疫印迹法评估的抗肌萎缩蛋白水平可能受样本处理、分析技术、参比物质和定量分析方法差异，从而产生具有意义的影响。因此，比较不同试验方案的抗肌萎缩蛋白结果需要标准化参比物质和有效的桥接试验。
首次给药前需要进行乙型肝炎病毒，结核病和肝转氨酶筛查。每次使用前，请确定是否存在活动感染。
前3次给药的ENSPRYNG推荐负荷量为在第0、2和4周皮下注射120mg，随后每4周维持120mg的维持剂量。
常见的副作用：体重增加、食欲增加、上呼吸道呼吸道感染、咳嗽、尿频
不常见的副作用：流鼻涕或鼻塞、多余的多余毛发生长、中枢型肥胖、易怒、腹部不适、眼部疾病；胃肠道疾病：消化不良/ 胃灼热，恶心、一般疾病和给药部位情况：干渴；感染：麦粒肿，脓疱病，流行性感冒，外耳感染，喉咙痛，牙齿 脓肿，尿路感染（UTI），病毒感染；中毒和手术并发症：背部受伤，挫伤，面部损伤，腓骨 骨折，青刺骨折，体力消耗；存在葡萄糖尿，心律不规则；肌肉骨骼和结缔组织疾病：背痛，肌肉痉挛，肌肉疼痛，颈部包块，颈部疼痛，四肢痛；神经系统疾病：头晕，精神运动亢进；精神障碍：情感 不稳，攻击性，抑郁症，情绪障碍，中间失眠，情绪改变，情绪波动，睡眠障碍；肾脏和泌尿系统疾病：尿液异常变色，排尿疼痛，高渗性膀胱；生殖系统和乳房疾病：睾丸痛；呼吸，胸和纵隔疾病：换气不足，流鼻涕；皮肤和皮下 组织疾病：痤疮，脱发，皮炎；血管疾病：潮热
开始治疗前的评估：根据免疫指南进行所有免疫接种；在开始治疗前至少4-6周施用减毒或活疫苗。
仅在潜在的益处证明对胎儿有潜在风险的情况下，才应在妊娠期间使用皮质类固醇（例如地夫可特/deflazacort）。应仔细观察母亲在怀孕期间接受大剂量皮质类固醇激素所生的婴儿的肾上腺皮质功能低下的征象。咨询您的医生。
全身给药的皮质类固醇出现在人乳中，并可能抑制其生长，干扰内源性皮质类固醇的产生或引起其他不利影响。考虑母乳喂养对发育和健康的好处，以及母亲对地夫可特的临床需求，以及该药物或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
与其他糖皮质激素一样，禁用于全身感染性疾病。
慎用于憩室炎、近期消化道手术、肾功能衰竭、高血压、糖尿病、骨质疏松、重症肌无力等症。
依特立生(eteplirsen)
阿塔鲁伦（Ataluren）
Amondys 45（Casimersen）
Vyondys 53（golodirsen）
Exondys 51（eteplirsen）
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