2024 年 7 月 31 日，医药领域传来令人振奋的消息，欧盟委员会 (EC) 扩大了赛美拉肽(setmelanotide， IMCIVREE) 的授权范围，将其应用拓展至因 Bardet - Biedl 综合征(BBS)或促阿片黑素皮质素(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1 型(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)缺乏导致肥胖的 2 至 6 岁儿童。
赛美拉肽作为一种首创的寡肽类 MC4 受体激动剂，意义非凡。它旨在恢复因 MC 受体上游基因缺陷引起的受损 MC4 受体通路的功能，直击疾病根源。通过重新建立患者的能量消耗和食欲控制机制，赛美拉肽能够显著减少饥饿感，并有效降低体重。
值得一提的是，赛美拉肽是首个获批用于治疗这些罕见遗传性肥胖症的药物，为深受肥胖困扰的患儿带来了曙光。这一突破不仅为患儿及其家庭带来了新的希望，也为医学领域在罕见病治疗方面的探索注入了强大动力。
相信随着医学研究的不断深入和药物的广泛应用，更多的患儿将从中受益，迎来更加健康、美好的未来。
