适应症EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸,用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 由于在接受EXONDYS 51治疗的部分患者中,观察到骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加,该适应症获FDA加速批准,针对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
适应症DIACOMIT 适用于治疗6个月及以上且体重≥7 kg的服用氯巴占患者的 Dravet 综合征 (DS) 相关癫痫发作。尚无临床数据支持使用 DIACOMIT 作为单药治疗 Dravet 综合征。
适应症乙酰唑胺片用于辅助治疗: 1、充血性心力衰竭引起的水肿; 2、药物诱导的水肿; 3、中枢性癫痫(小发作、非局部性发作); 4、慢性单纯性(开角型)青光眼,继发性青光眼,以及需要延迟手术以降低眼内压的急性闭角型青光眼的术前治疗。 5、DIAMOX还适用于预防或改善尝试快速上升的登山者和尽管逐渐上升但极易患急性高原病的登山者的急性高原病相关症状。