适应症PULMOZYME适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理,与标准疗法结合使用,以改善肺功能。 在FVC ≥ 40%的CF患者中,每日服用PULMOZYME也可降低呼吸道感染的风险,需要肠胃外抗生素。
适应症kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。 如果患者的基因型未知,应使用FDA批准的囊性纤维化(CF)突变试验来确认至少存在一个F508del突变,或基于体外数据有反应的突变。