通用名：avalglucosidase alfa-ngpt
商品名：Nexviazyme
全部名称：Nexviazyme，avalglucosidase alfa-ngpt
Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶，适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）的患者。
考虑在给予Nexviazyme之前给予抗组胺药、解热药和/或皮质类固醇以降低IAR的风险。
使用前必须重新配制和稀释。
Nexviazyme作为静脉输注给药。对于以下体重的患者：
≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）。
<30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。
100mg
最常见的不良反应 (>5%)是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。
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严重的超敏反应、输液相关反应和急性风险易感患者的心肺功能衰竭。
超敏反应，包括过敏反应：适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。如果发生严重的超敏反应，应使用Nexviazyme应立即停药并开始适当的药物治疗。
输液相关反应(IAR)：如果发生严重的IAR，请考虑立即停止并开始适当的药物治疗。
易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易出现体液量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在Nexviazyme输注期间可能存在其心脏或呼吸状态严重恶化的风险。
在36°F至 46°F（2°C 至 8°C）下冷藏Nexviazyme小瓶。
庞贝氏病（又称糖原贮积症II型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原沉积症II型）是一种遗传性糖原代谢紊乱，由溶酶体酸性葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，导致糖原在各种组织中溶酶体内积累。
Avalglucosidase alfa-ngpt提供外源GAA。avalglucosidase alfa-ngpt上的M6P以高亲和力介导与细胞表面上的M6P受体的结合。结合后，它被内在化并转运到溶酶体中，在溶酶体中进行蛋白水解切割，从而导致GAA酶活性增加。然后，Avalglucosidase alfa-ngpt在切割糖原中发挥酶活性。
avalglucosidase alfa BLA基于2项临床试验（3期COMET研究、2期mini-COMET研究）的阳性数据。COMET是一项头对头3期研究，在晚发型庞贝病（LOPD）患者中开展，数据显示，avalglucosidase alfa治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，该研究还达到了主要终点：在LOPD患者中，与标准护理药物Lumizyme（alglucosidase alfa，阿葡糖苷酶α）相比，avalglucosidase alfa在改善呼吸功能方面表现出非劣效性。mini-COMET研究评估了avalglucosidase alfa治疗婴儿型庞贝病（IOPD）的安全性和探索性疗效，该研究结果于今年2月在WORLDSymposium上公布。
完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/80eb3c9c-01d3-44fe-90ef-81df101b954d/spl-doc?hl=Nexviazyme
Eteplirsen被设计为与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的外显子51结合，从而使适用于外显子51跳跃疗法且存在基因突变的患者的mRNA在加工处理过程中，将该外显子排除在外。外显子跳跃旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白，在研究2和研究3中对其进行了评估[见临床研究(14)]。
通过逆转录聚合酶链反应，发现进行评估的所有接受EXONDYS 51治疗的患者(n=36)，均产生截短抗肌萎缩蛋白的信使核糖核酸(mRNA)。
在研究2中，EXONDYS 51治疗180周后，肌肉组织中的抗肌萎缩蛋白平均水平为正常值的0.93%（即健康受试者中抗肌萎缩蛋白水平的0.93%）。由于研究1中EXONDYS 51给药前，患者的抗肌萎缩蛋白水平数据不充分，故无法对研究1中EXONDYS 51给药后的抗肌萎缩蛋白生成情况进行评估。
在研究3中，EXONDYS 51治疗前和治疗48周后，抗肌萎缩蛋白平均水平分别为0.16%和0.44%[见临床研究(14)]。
研究3中截短型抗肌萎缩蛋白的中位水平增加0.1%[见临床研究(14)]。
通过蛋白免疫印迹法评估的抗肌萎缩蛋白水平可能受样本处理、分析技术、参比物质和定量分析方法差异，从而产生具有意义的影响。因此，比较不同试验方案的抗肌萎缩蛋白结果需要标准化参比物质和有效的桥接试验。
首次给药前需要进行乙型肝炎病毒，结核病和肝转氨酶筛查。每次使用前，请确定是否存在活动感染。
前3次给药的ENSPRYNG推荐负荷量为在第0、2和4周皮下注射120mg，随后每4周维持120mg的维持剂量。
最常见的不良反应 (>5%)是头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。
严重的超敏反应、输液相关反应和急性风险易感患者的心肺功能衰竭。
超敏反应，包括过敏反应：适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。如果发生严重的超敏反应，应使用Nexviazyme应立即停药并开始适当的药物治疗。
输液相关反应(IAR)：如果发生严重的IAR，请考虑立即停止并开始适当的药物治疗。
易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易出现体液量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在Nexviazyme输注期间可能存在其心脏或呼吸状态严重恶化的风险。
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