2024 年 10 月 18 日，Avadel Pharmaceuticals 宣布美国 FDA 已批准羟丁酸钠（Lumryz）的补充新药申请（sNDA），用于治疗 7 岁及以上患有发作性睡病的猝倒或过度嗜睡症（EDS）患者。
发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，严重影响患者的生活质量。其在美国的发病率约为 1/2000，约 5% 的患者年龄在 18 岁以下。发作性睡病的症状多样，包括过度嗜睡症、因强烈情绪引发的突然肌肉张力丧失（猝倒）、夜间睡眠中断、睡眠瘫痪以及入睡或醒来时的幻觉等。
Lumryz 是一种睡前服用的缓释羟丁酸钠制剂。它最初于 2023 年 5 月 1 日获得 FDA 批准，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度嗜睡症。Lumryz 在成人中的批准基于 3 期临床试验 REST - ON 的积极结果，该研究表明，与安慰剂相比，在三项共同主要终点（即维持清醒测试、临床总体印象 - 改善评分以及每周平均猝倒发作次数）上，Lumryz 的效果均具有高度统计学显著性（p<0.001）和临床意义。
此次批准将治疗范围扩大到 7 岁及以上的患者，为更多发作性睡病患者带来了希望。如果患者在购药过程中遇到困难，可以联系
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