尿路上皮癌（mUC），也被称为尿路上皮细胞癌或尿路上皮肿瘤，它起源于肾脏、输尿管、膀胱等尿路上皮组织，是一种恶性肿瘤。当这种癌症进展到不可切除或转移性阶段，并且携带易感 FGFR3 基因突变时，治疗的难度会大大增加，患者的预后情况通常也更为复杂。在转移性尿路上皮癌患者中，多达 20% 的患者具有 FGFR3 基因突变。FGFR 是一组受体酪氨酸激酶，在组织修复、炎症反应和代谢等多种生物过程中起着关键作用。然而，FGFR 可因多种肿瘤类型的基因突变而被激活，一旦激活，就可能导致癌细胞过度生长和存活。

厄达替尼（Erdafitinib）是一款口服、选择性 FGFR 激酶抑制剂。它被批准用于治疗携带 FGFR2/3 突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，尤其是在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的患者。厄达替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够特异性地抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）信号通路。它主要通过抑制肿瘤细胞表面的酪氨酸激酶，特别是 FGFR2 和 FGFR3，从而达到阻止肿瘤细胞的增殖和扩散的目的。除此之外，厄达替尼还能够抑制肿瘤细胞的血管生成，就像切断了肿瘤的营养供应线一样，让肿瘤无法继续生长和扩散。

有一项 3 期、随机、开放、多中心研究，对厄达替尼（一种 FGFR 酪氨酸激酶抑制剂）与帕博利珠单抗（一种 PD - 1 抑制剂）在未接受抗 PD - L1 治疗的 FGFR 变异的局部晚期 / 转移性尿路上皮癌（mUC）患者中的疗效进行了比较。由于 FGFR 变异肿瘤对抗 PD - L1 治疗的反应有限，所以评估厄达替尼作为潜在治疗选择意义重大。

该研究纳入了年龄≥18 岁、患有不可切除的晚期 /mUC、具有 FGFR 变异、且在一次既往治疗中病情进展但未接受过抗 PD - L1 治疗的患者。这些患者按 1:1 比例随机分配至厄达替尼组（8mg / 日，可增至 9mg）或帕博利珠单抗组（200mg / 每 3 周）。研究主要关注的终点是总生存期（OS），次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和安全性。

从研究结果来看，厄达替尼组和帕博利珠单抗组的中位 OS 分别为 10.9 个月和 11.1 个月，这个差异没有统计学意义（HR 1.18，95% CI 0.92 - 1.51，P = 0.18）。不过，在无进展生存期方面，厄达替尼组的中位 PFS 显著长于帕博利珠单抗组（4.4 个月 vs 2.7 个月，HR 0.88，95% CI 0.70 - 1.10）。在客观缓解率上，厄达替尼组的 ORR 为 40.0%，显著高于帕博利珠单抗组的 21.6%（相对风险 1.85，95% CI 1.32 - 2.59）。在安全性方面，厄达替尼组和帕博利珠单抗组中分别有 64.7% 和 50.9% 的患者出现≥1 次 3 - 4 级不良事件（AE）。厄达替尼组有 5 名（2.9%）患者，帕博利珠单抗组有 12 名（6.9%）患者出现导致死亡的 AE。这些数据表明，厄达替尼在延长患者无进展生存期和提高客观缓解率方面表现出明显优势。

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综上所述，欧盟批准厄达替尼作为单药疗法治疗特定的尿路上皮癌患者是基于其显著的疗效。厄达替尼为那些经过一线治疗后疾病进展且携带 FGFR3 基因敏感变异的尿路上皮癌患者带来了新的希望，尽管在安全性方面需要进一步关注，但它在治疗尿路上皮癌方面的潜力不可忽视。