在肾癌治疗领域，近日传来令人振奋的消息。“first-in-class” 缺氧诱导因子 - 2α（HIF-2α）抑制剂贝组替凡（Welireg，belzutifan）用于治疗晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）患者的积极 3 期试验结果在《新英格兰医学杂志》上重磅发布。
这一成果意义非凡。试验结果清晰地显示，
贝组替凡在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面显著优于活性对照药物。也正因为如此出色的表现，美国 FDA 批准贝组替凡用于治疗晚期 RCC 成人患者，尤其是那些接受免疫检查点和抗血管生成疗法后发生疾病进展的患者。
贝组替凡的价值不仅仅局限于此。它是 FDA 加速批准的首个 HIF-2α 抑制剂，目前已在美国、英国、加拿大和其他几个国家和地区获批，用于需要治疗的成人 von Hippel-Lindau（VHL）疾病患者，特别是那些伴有相关 RCC、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤且不需要立即手术的情况。
2023 年 12 月，
贝组替凡获美国 FDA 批准成为首个获批用于晚期 RCC 患者的 HIF-2α 抑制剂，这一里程碑式的事件标志着自 2015 年以来，晚期 RCC 首次有新机制疗法获得批准。
贝组替凡的出现，为晚期肾癌患者带来了新的曙光。它不仅代表着医学科研的重大进步，更承载着无数患者及其家庭的希望。相信在未来，随着对贝组替凡的进一步研究和应用，更多的肾癌患者将从中受益，开启生命的新征程。
