艾伏尼布（Ivosidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的高选择性靶向抑制剂，由法国施维雅公司研发。该药于2018年7月获美国FDA批准上市，并于2022年2月正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

一、作用机制与治疗功效

艾伏尼布通过特异性结合突变型IDH1酶，抑制其异常活性，从而减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成。2-HG的积累会阻断造血细胞的分化过程，导致细胞停滞于未成熟阶段，进而促进白血病发生。艾伏尼布可有效降低2-HG水平，解除对细胞分化的抑制，促使白血病细胞分化为功能正常的成熟血细胞，达到控制病情、缓解疾病的目的。

二、适应症与用药前提

艾伏尼布仅适用于经充分验证的检测方法（如基因测序）确诊为携带易感IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

重要提示：使用艾伏尼布前，必须通过合规的基因检测确认IDH1突变状态，否则不建议使用。

三、用法与用量

四、常见不良反应

艾伏尼布最常见的不良反应（发生率＞20%）包括：

• 全身性症状：疲乏、发热、水肿

• 肌肉骨骼系统：关节痛、肌痛

• 消化系统：腹泻、恶心、便秘、食欲下降、粘膜炎

• 呼吸系统：呼吸困难、咳嗽

• 皮肤及皮下组织：皮疹

患者需在医生指导下对症处理，必要时调整用药方案。

五、贮存条件

艾伏尼布需在以下条件下贮存以确保药物稳定性：

• 遮光、密封，放置于干燥处；

• 贮存温度不超过25℃，避免高温、低温或潮湿环境；

• 远离阳光直射；

• 定期检查药品包装完整性，如发现破损应及时联系医生或药师。

六、临床注意事项

1. 患者需严格遵循医嘱，不得自行调整剂量或停药。

2. 治疗期间应定期监测血常规、肝肾功能及IDH1突变状态。

3. 如出现严重不良反应（如分化综合征、心电图QT间期延长等），应及时就医并采取相应处理措施。

4. 育龄期女性患者在治疗期间及停药后至少1个月内应采取有效避孕措施。

七、结语

艾伏尼布为IDH1突变型复发性或难治性急性髓系白血病患者提供了重要的靶向治疗选择。通过精准抑制突变IDH1活性，该药可促进白血病细胞分化，达到治疗目的。患者应在经验丰富的血液科医生指导下规范使用，并配合定期随访与监测，以最大限度确保用药安全性与疗效。