2025年9月7日，武田制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物VONVENDI® [重组血管性血友病因子]的补充生物制品许可申请（sBLA），将该产品的适用人群扩大至儿童血管性血友病患者，并扩展其在成人患者中的预防性使用范围。VONVENDI是目前唯一获批可用于儿童及所有类型血管性血友病成人患者的重组血管性血友病因子（VWF）替代疗法。

扩展后的适应症包括：

• 成人1型及2型血管性血友病的常规预防治疗（用于降低出血发生频率）；

• 儿童血管性血友病患者的按需治疗及围手术期出血管理。

血管性血友病是美国最常见的遗传性出血性疾病，约影响300万人，男性和女性患病率相近。该疾病由于患者体内VWF因子数量不足或功能异常所致。VWF是一种关键凝血蛋白，其缺陷可能导致严重出血事件（如术后出血、产后出血或创伤后出血）、反复鼻衄、月经过多以及频繁瘀伤，严重影响患者的日常生活和安全。

VONVENDI为注射用重组VWF制剂，能够有效补充患者体内缺失或有缺陷的VWF。该药品具有较长的半衰期，在成人中约为22.6小时，在儿童中约为14.3小时，有助于实现持续出血防护。

此次批准主要基于三项关键临床试验的结果，包括两项分别针对成人和儿童的3期研究（NCT02973087，NCT02932618），一项针对成人和儿童的3b期延续试验（NCT03879135），并得到真实世界证据的支持。此前，VONVENDI已获批用于成人血管性血友病的按需治疗和围手术期出血控制，以及用于重度3型血管性血友病成人患者的常规预防。

这一适应症的扩展为更多血管性血友病患者——尤其是儿童群体——提供了重要的治疗选择，有助于降低出血风险、改善生活质量。