在抗癌药物的浩瀚星空中，普拉替尼宛如一颗闪耀的新星，为众多癌症患者带来了新希望。今天，就让我们一同深入探寻普拉替尼的奥秘，从它的适应症、作用疗效，到用法用量、价格、副作用以及注意事项，全方位了解这款备受瞩目的靶向药。
精准打击：普拉替尼的适应症
普拉替尼由蓝图医药公司精心研发，是一款针对转染期间重排 (RET) 原癌基因突变的口服激酶抑制剂。RET 作为一种广为人知的原癌基因，在多种癌症中 “兴风作浪”，像非小细胞肺癌 (NSCLC)、甲状腺乳头状癌和甲状腺髓样癌 (MTC) 等都有它的踪迹。
2020 年 9 月 4 日，美国食品和药物管理局 (FDA) 加速审查，批准普拉替尼用于 RET 基因融合突变的转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成人患者的治疗。这一批准如同精准导航，为 RET 融合阳性的 NSCLC 患者指明了治疗方向。不仅如此，在关键的 I/II 期 ARROW 试验中，普拉替尼在晚期 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者中表现亮眼，无论是此前接受过以铂类为基础的化疗，还是未接受过治疗的患者，它都展现出快速和持久的抗肿瘤活性。更令人振奋的是，普拉西替尼还具备抗非小细胞肺癌颅内转移的临床活性，为脑部转移瘤患者带来了曙光。
靶向利刃：普拉替尼的作用功效
作为针对 RET 基因融合阳性癌症的靶向药物，普拉替尼拥有诸多 “超能力”。
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靶向抑制：它宛如一位精准的 “基因狙击手”，高度选择性地抑制 RET 基因融合产生的异常蛋白活性，精准阻断癌细胞的增殖与生存之路，直击 RET 阳性肿瘤要害。
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抗肿瘤作用：普拉替尼通过巧妙抑制 RET 基因融合变异引发的异常信号传导通路，如同给癌细胞的生长与扩散按下 “暂停键”。它不仅能诱导癌细胞凋亡，还能釜底抽薪，抑制肿瘤的血管生成，从源头上减少肿瘤体积，降低转移风险。
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个体化治疗：普拉替尼是精准医疗的典范，通过基因检测锁定 RET 基因融合阳性患者，为其量身定制治疗方案，极大提高治疗效果，真正做到有的放矢。
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耐药性较低：凭借其高度选择性的 RET 抑制作用，普拉替尼在抗癌持久战中展现出优势，耐药性较低，持续为患者保驾护航，减少药物失效的后顾之忧。
普拉替尼的推荐剂量为 400mg，每日一次，且需空腹口服，即服用普拉替尼前至少 2 小时和服用后至少 1 小时不进食。这一要求旨在确保药物最佳吸收效果，让药效充分发挥。
如果不小心错过了一剂普拉替尼，别慌张，可在当天尽快补服，第二天恢复常规每日剂量计划。要是服药后出现呕吐，切勿额外补服，按原计划继续服用下一剂量即可，如此便能保障治疗的连续性与稳定性。
卓越成效：普拉替尼的疗效见证
在非小细胞肺癌领域，RET 融合蛋白虽仅出现在 1%-2% 的患者中，但普拉替尼却为这一群体带来了显著改变。作为高效的口服中枢神经系统渗透选择性 RET 抑制剂，它在 I/II 期 ARROW 研究中成绩斐然。
这项多队列、开放性、I/II 期研究纳入了众多符合条件的患者，年龄≥18 岁，患有局部晚期或转移性实体瘤，且东部肿瘤协作组的表现状态为 0-2（后调整为 0-1）。患者以 400mg / 天的推荐 II 期剂量开启普拉替尼治疗之旅，直至疾病进展、不耐受、同意撤销或研究者做出决定。
结果令人振奋：281 例 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者入选，有效率高达 72%，初治患者的 95% 可信区间 (CI) 为 60% 至 82%，既往接受过铂类化疗的患者有效率为 59%。未接受治疗的患者中位缓解持续时间未达到，先前接受铂类化疗的患者中位缓解持续时间长达 22.3 个月。在所有首次接受治疗的患者和 97% 先前接受过铂类化疗的患者中均可观察到肿瘤缩小，中位无进展生存期分别为 13.0 和 16.5 个月。在可测量的颅内转移患者中，颅内缓解率更是高达 70%，且所有人之前都接受过全身治疗。这一系列数据充分彰显了普拉替尼在 RET 融合阳性晚期非小细胞肺癌治疗中的强大实力，无论是初治还是经治患者，都能从中获益，耐受性良好。
贴心关怀：普拉替尼特殊人群用药
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孕妇：鉴于普拉替尼可能对胎儿造成损害，孕期使用需慎之又慎。准妈妈们在用药前务必告知医生，采取有效的避孕措施，避免 “意外惊喜”。若已怀孕或有备孕计划，一定要咨询医生，全面评估风险与收益，确保母婴安全。
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儿科应用：对于青少年患者，需密切监测开放性生长板。一旦出现异常，医生会综合考量，可能会中断或停止普拉替尼治疗，守护孩子们的健康成长。
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哺乳期妇女：为了宝宝的健康，不建议哺乳期妇女使用普拉替尼进行母乳喂养，以防药物通过乳汁传递给宝宝。
应对有方：普拉替尼的副作用及处理
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高血压：用药期间，普拉替尼可能会使血压升高。患者需定期监测血压，如同给血压 “站岗放哨”，一旦发现异常，根据医生建议及时采取药物控制血压，确保心血管系统稳定。
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乏力和疲劳：身体的乏力与疲劳感会影响患者的日常活动，此时充足的休息至关重要。合理安排作息，保证充足睡眠，避免过度劳累，让身体 “休养生息”，以更好的状态应对治疗。
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恶心和呕吐：当恶心、呕吐来袭，饮食调整是关键。尝试分次进食小而频繁的餐食，告别油腻、刺激性食物，让肠胃 “减负”。若副作用严重或持续不缓解，医生会伸出援手，给予相应的抗恶心药物，缓解不适。
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腹泻：出现腹泻时，要保证充足的水分摄入，防止脱水，同时避免食用刺激性食物和高纤维食物，减轻肠道负担。若腹泻严重或持续不停，务必及时联系医生，调整治疗策略。
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食欲减退：面对食欲减退，不妨尝试进食小而频繁的餐食，选择易消化的食物，如米粥、软面条等，确保身体能量供应。
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手足综合征：普拉替尼可能引发手足综合征，导致手掌和脚底红肿、疼痛、脱皮。日常护理要跟上，保持手部和脚部清洁、湿润，避免使用过热的水和刺激性物质，呵护手足肌肤。
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蛋白尿：定期检查尿液，关注是否出现蛋白尿，即尿中有无异常蛋白质。一旦发现异常，立即告知医生，排查肾脏功能。
此外，普拉替尼还可能引发一些其他少见副作用，如头痛、失眠、头晕、皮疹等。患者在用药过程中，若感觉身体有任何不适或异常，务必及时告知医生，以便精准评估、妥善处理。医生可能会根据具体情况调整治疗方案或给予相应支持治疗，助患者平稳度过治疗期。
经济考量：普拉替尼的价格洞察
在国内，上市的普拉替尼药物中标价格 100mg*120 粒的参考价约为 60000 元。不过，另有卢修斯版本的普拉替尼 100mg×120 的参考价约为 4500 元一盒，价格差异较大。对于有需求的患者，可咨询医伴旅客服了解药物具体价格以及购药流程，同时也可多关注相关政策动态，期望在未来能有更多利好消息，减轻用药负担。
安全护航：普拉替尼用药注意事项
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仅限指定适应症使用：普拉替尼是精准医疗的代表，仅适用于具有 ROS1、RET 或 BRAF V600 突变的晚期或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。用药前，基因检测必不可少，确保患者精准匹配，避免 “药不对症”。
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医生指导下使用：作为处方药物，普拉替尼必须在医生的专业指导下使用。患者务必严格遵循医嘱，按照处方剂量与用法用药，切勿自行增减剂量或更改用药时间，保障用药安全。
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胃肠道副作用：针对恶心、呕吐和腹泻等胃肠道副作用，用药期间可尝试分次进食小而频繁的餐食，远离油腻食物和刺激性食物，减轻肠胃负担。若副作用严重或持续，及时告知医生，调整治疗方案。
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血压监测：定期监测血压，警惕普拉替尼可能导致的血压升高。一旦出现高血压症状，及时告知医生，采取相应药物控制血压，守护心血管健康。
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注意肝功能：用药期间，定期监测肝功能指标，如肝酶水平等。若出现黄疸、上腹疼痛等肝功能异常症状，立即告知医生，排查肝脏问题。
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注意心脏功能：普拉替尼可能影响心脏功能，引发心律失常等问题。因此，定期监测心电图和心脏功能十分必要，患者若察觉任何心脏相关症状，务必第一时间告知医生，确保心脏正常律动。
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药物相互作用：在使用普拉替尼之前，请务必告知医生正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂。普拉替尼可能与其他药物 “相互作用”，影响疗效或增加副作用风险，提前沟通可让医生制定更合理的用药方案。
抗癌之路，任重道远，若您在寻找普拉替尼或其他抗癌药物过程中遇到难题，别忘了联系康美莱全球找药。他们拥有专业团队和广泛资源，能为您答疑解惑，提供精准的药物信息，助力您顺利开启抗癌治疗，陪伴您一路勇往直前。
总之，普拉替尼为 RET 融合阳性癌症患者带来了新希望，但实际用药需综合考量患者个体情况与医生专业建议。希望随着医学的不断进步，更多患者能从精准靶向治疗中获益，战胜病魔，重归健康生活。
