吉列替尼是一种有效、选择性口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂。多项临床试验证实吉列替尼在复发或难治性AML患者中的显著获益。ADMIRAL研究2结果证实，与挽救性化疗相比，吉列替尼单药使FLT3-ITD突变复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%，中位生存期从5.6个月延长至9.3个月。