在一项关键性多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验 (HERCULES)(NCT02553317) 中确立了本品联合血浆置换和免疫抑制疗法治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 成人患者的疗效。

患者在研究期间首次血浆置换前接受单次 11 mg 本品静脉推注或安慰剂，随后每日皮下注射 11 mg 本品或完成血浆置换后的安慰剂，在每日血浆置换期间和此后30天。如果在初始疗程后，仍存在持续性基础疾病的体征，如 ADAMTS13 活性水平受到抑制，则将治疗延长7天，最长28天。

本品的中位治疗持续时间为35天。

临床试验方案规定本品剂量为10 mg，通过从小瓶中抽取所有复溶溶液并给予足量给药。剂量回收率研究表明，可从药瓶中抽取的平均剂量为11 mg。因此，基于剂量回收率研究，试验中的平均给药剂量为11 mg。

根据至血小板计数缓解（血小板计数≥150,000/µL，随后在5天内停止每日血浆置换）的时间确定本品在 aTTP 患者中的疗效。与安慰剂组相比，本品治疗组患者的至血小板计数缓解时间更短。

图1：血小板反应的经时变化

在治疗期间，本品治疗导致发生 TTP 相关死亡、TTP复发或至少1起治疗后出现的主要血栓栓塞事件（复合终点）的患者数量减少（见表2）。

表2：HERCULES研究中在研究药物治疗期间发生 aTTP 相关死亡、aTTP复发或至少1起治疗后出现的主要血栓栓塞事件的患者（ITT人群）

N = 关注人群中的患者例数（按治疗组总结）；N = 发生事件的患者例数；

TTP = 血栓性血小板减少性紫癜；ITT = 意向治疗。

*基于接受至少一剂研究药物的71例患者。

†加重定义为血小板计数初步恢复后出现血小板减少症（血小板计数≥150,000/µL，随后在5天内停止每日血浆置换），需要在每日血浆置换后30天内重新开始每日血浆置换。

‡p < 0.0001

在整个研究期间（药物治疗期加停止药物治疗后的28天随访期），本品组 TTP 复发的患者比例（9/72例患者 [13%]）低于安慰剂组（28/73例患者 [38%]）(p < 0.001)。本品组6例患者在随访期间出现 TTP 复发（即血小板计数初次恢复后血小板减少复发 [血小板计数≥150,000/µL，需要在30天每日血浆置换后重新开始每日血浆置换]），研究药物治疗结束时 ADAMTS13 活性水平 < 10%，表明基础免疫学疾病在本品停药时仍处于活动状态。

每周或每隔一周一次静脉输注用于预防，以及每日一次的输注用于按需治疗急性情况

1、头痛、腹泻、偏头痛、腹痛

2、恶心、上呼吸道感染、头晕、呕吐

本品可增加出血风险。

有基础凝血病（如血友病、其他凝血因子缺乏）的患者出血风险增加。本品与影响止血和凝血的药物合并使用时也会增加 [见药物相互作用]。

避免本品与抗血小板药物或抗凝剂伴随使用。如果发生具有临床意义的出血，应中断本品治疗。如有需要，可给予血管性血友病因子浓缩液以迅速纠正止血。如果重新开始本品治疗，密切监测出血体征。

在择期手术、牙科手术或其他侵入性干预前7天停用本品。如需急诊手术，可考虑使用血管性血友病因子浓缩液纠正止血。在手术出血风险消除后，重新开始本品治疗，密切监测出血体征。