已完成的一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验纳入132例难治复发CLL患者，其中2例患者为既往曾接受过至少两种方案治疗的小淋巴细胞淋巴瘤。Ⅰ期试验中患者口服阿卡替尼100 ~400 mg(每日1次）或口服100~200 mg(每12小时1次)，一个疗程为28 d;ll期试验患者口服本品100 mg(每12小时1次)。平均19.8个月随访发现，ORR高达93%，其中CR为2%，PR为83%，伴淋巴细胞增多性部分缓解8%，3例患者SD，1例患者病情进展。由此可以看出阿卡替尼治疗白血病的效果是十分不错的。