通用名：Tafamidis
商品名：Vyndaqel
全部名称：氯苯唑酸葡胺软胶囊，维达全，Tafamidis，Vynmac，Vyndaqel，tafamidis meglumine
Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病， 其适用于早期（1期）患者，具有延缓周围神经功能缺损的作用。
标准剂量是：20mg/次，1次/日，口服。
20mg；61mg
处方信息中列出的最常见不良反应包括：腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）、女性阴道感染、胃痛或腹痛
对活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。
有生育能力的女性应在接受氯苯唑酸葡胺期间使用适当的避孕措施，并在停止氯苯唑酸葡胺治疗后继续使用适当的避孕措施 1 个月。
氯苯唑酸葡胺应加入 TTR 淀粉样变性多发性神经病患者的标准治疗中。作为标准治疗的一部分，医生应该监测患者并继续评估其他治疗的必要性，包括是否需要肝移植。
在健康志愿者的临床研究中，氯苯唑酸葡胺对细胞色素 P450 酶 CYP3A4 无诱导或抑制作用。
储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下;允许温度为15°C至30°C（59°F至86°F）
转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白（TTR）。这种缺陷蛋白容易破裂，由此导致患者体内出现纤维样物质（淀粉样蛋白原纤维）沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害，影响它们的正常功能[5]。当病变累及神经时，该病便被称为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。
Vyndaqel中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。它附着于缺陷蛋白，即转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，它可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。
基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005），欧盟药品监督管理局（EMA）批准了Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。这项研究持续了18个月，共涉及128名患者，所有入组患者均携带V30M基因突变，且疾病早期便表现出相关症状（行走需要额外的辅助）。
在91位患者中，有86位患者在完成18个月的治疗后，继续入组了一项持续12个月的开放标签扩展研究。 在延长期内，观察到患者下肢神经损害评分（NIS-LL）的改变与在前18个月内接受Vyndaqel（tafamidis）治疗的患者相似。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）： Vyndaqel（tafamidis）组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：
Vyndaqel（tafamidis）组：0.1（±2.98）；安慰剂组：8.9（±3.08）。另外，其他衡量指标也证实了Vyndaqel（tafamidis）的治疗效果，与安慰剂相比， Vyndaqel（tafamidis）能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。
完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1b4121ee-a733-4456-a917-be2603477839/spl-doc?hl=Vyndaqel
戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水 解成葡萄糖和神经酰胺。
在临床试验中，注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。
研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。
1、病人在开始本品治疗前，应进行标准的低胆固醇饮食控制，在整个治疗期间也应维持合理膳食。应根据低密度脂蛋白胆固醇基线水平、治疗目标和患者的治疗效果进行剂量的个体化调整。
2、常用的起始剂量为10mg每日一次。剂量调整时间间隔应为4周或更长。本品最大剂量为80mg每日一次。阿托伐他汀每日用量可在一天内的任何时间一次服用，并不受进餐影响。
3、原发性高胆固醇血症和混合性高脂血症的治疗：大多数患者服用阿托伐他汀钙10mg每日一次，其血脂水平可得到控制。治疗2周内可见明显疗效，治疗4周内可见最大疗效。长期治疗可维持疗效。
4、杂合子型家族性高胆固醇血症的治疗：患者初始剂量为每日10mg/日。应遵循剂量的个体化原则并每4周为时间间隔逐步调整剂量至40mg/日。如果仍然未达到满意疗效，可选择将剂量调整至最大剂量80mg/日或以40mg每日一次本品配用胆酸螯合剂治疗。
5、纯合子型家族性高胆固醇血症的治疗：在一项由64例患者参加的慈善性用药研究中，其中46例患者有相应的LDL受体信息。这46例患者的LDL－C平均下降21%。本品的剂量可增至80mg/日。
6、对于纯合子型家族性高胆固醇血症患者，本品的推荐剂量是10－80mg/日。阿托伐他汀钙应作为其它降脂治疗措施（如LDL血浆透析法）的辅助治疗。或当无这些治疗条件时，本品可单独使用。
处方信息中列出的最常见不良反应包括：腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）、女性阴道感染、胃痛或腹痛
有生育能力的女性应在接受氯苯唑酸葡胺期间使用适当的避孕措施，并在停止氯苯唑酸葡胺治疗后继续使用适当的避孕措施 1 个月。
氯苯唑酸葡胺应加入 TTR 淀粉样变性多发性神经病患者的标准治疗中。作为标准治疗的一部分，医生应该监测患者并继续评估其他治疗的必要性，包括是否需要肝移植。
在健康志愿者的临床研究中，氯苯唑酸葡胺对细胞色素 P450 酶 CYP3A4 无诱导或抑制作用。
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