商品名称：ZAVESCA
英文名称：Miglustat
中文名称：美格鲁特
全部名称：美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat
美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。
胶囊：100 mg麦格司他，白色不透明硬明胶胶囊，胶囊帽上用黑色印有“OGT 918”，胶囊体上用黑色印有“100”。
1、给药说明
治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊，每日3次，定期口服。如果漏服一剂药物，应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。
部分患者可能因不良反应，如震颤或腹泻，需减量至1粒 100 mg 胶囊，每日1～2次。
2、肾功能不全患者
1）在轻度肾损害（调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2）患者中，以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。
2）对于中度肾损害患者（调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2），以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。
3）不建议重度肾损害（肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2）患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
1、腹泻、胃肠胀气、腹痛、恶心
2、呕吐、腹胀、厌食、消化不良
3、体重减轻、头痛、震颤、头晕
4、腿抽筋、感觉异常、偏头痛、视觉障碍
5、痉挛、血小板减少症、月经失调
1、周围神经病变
在临床试验中，3%接受美格鲁特治疗的高雪氏症患者报告了外周神经病变（疼痛、无力、麻木和刺痛）病例。
2、震颤
大约30%的患者在治疗期间报告震颤或现有震颤加重。
3、腹泻和体重减轻
在接受 ZAVESCA 治疗的患者的临床研究中，腹泻和体重减轻很常见，分别发生在约85%和高达65%的治疗患者中。
4、血小板计数降低
在评价ZAVESCA(美格鲁特)用于治疗1型高雪氏症以外适应症的临床试验中，在一些患者中观察到血小板计数轻度降低，但未伴有出血。
1、妊娠
基于动物生殖研究的结果，当对妊娠女性给药时，ZAVESCA(美格鲁特)可能导致胎儿损害。
2、哺乳期
基于麦格司他的物理性质，ZAVESCA(美格鲁特)可能存在于乳汁中。由于母乳喂养婴儿发生严重不良反应的可能性，建议不要进行母乳喂养。
3、有生育能力的女性和男性
在接受ZAVESCA(美格鲁特)治疗6周的7例健康成年男性中开展的小型临床研究结果未表明对男性生育力的影响。
4、儿童用药
尚未确定 ZAVESCA 在儿科患者中的安全性和有效性。
5、老年患者用药
一般而言，老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始，反映肝、肾和心脏功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率更高。
6、肾损害
由于老年患者一般肾功能下降，因此在剂量选择时应谨慎，需监测肾功能。
无
本品主要成分为麦格司他。
胶囊
储存于20°C-25°C(68°F-77°F)。允许的偏移范围为15℃-30℃ (59℉-86℉)[见 USP 受控室温]。
请将本品放置在儿童接触不到的地方。
杨森制药
开放性非对照单药治疗试验
在研究1中，28例无法接受酶替代治疗且在过去6个月内未接受酶替代治疗的1型高雪氏症成人患者以 100 mg 每日3次的起始剂量接受泽维可治疗12个月（剂量范围为 100 mg 每日1次至 200 mg 每日3次）。22例患者完成了试验。治疗12个月后，结果显示肝脏体积和脾脏体积相对于基线的平均百分比下降12%，平均绝对血红蛋白浓度相对于基线非显著增加0.26 g/dL，血小板计数相对于基线的平均绝对增加8 × 10 9/l（见表1-4）。
在研究2中，18例无法接受酶替代治疗且在过去6个月内未接受酶替代治疗的1型高雪氏症成人患者接受了泽维可 50 mg 每日3次给药，持续6个月。17例患者完成了试验。治疗6个月后，结果显示肝脏体积和脾脏体积较基线的平均百分比分别显著降低6%和5%。血红蛋白浓度相对于基线的平均绝对降幅为0.13 g/dL，不显著，血小板计数相对于基线的平均绝对增幅为5 × 10 9/L，不显著（参见表1-4）。
扩展期
18例患者入组研究1的12个月扩展期。与初始研究人群相比，继续扩展研究的患者亚组具有更大的平均基线肝脏体积、更低的平均基线血小板计数和血红蛋白浓度（见表1-4）。在总共24个月的治疗后，肝脏和脾脏器官体积相对于基线分别显著下降15%和27%，血红蛋白浓度和血小板计数相对于基线分别显著平均绝对增加0.9 g/dL和14 × 10 9/L（见表1-4）。
16例患者入组研究2的6个月延长期。治疗12个月后，脾脏器官体积较基线平均减少10%，而肝脏器官体积的平均百分比减少保持在6%。血红蛋白浓度或血小板计数无显著变化（见表1-4）。
研究1和2及其扩展研究的肝脏体积结果总结见表1：
表1：2项 ZAVESCA 开放性非对照单药治疗试验（含扩展期）中的肝脏体积变化
|
|
肝脏体积 |
||
|
|
n |
绝对平均值 (L) （双侧95%CI） |
平均值百分比 (%)（双侧95%CI） |
|
研究1（起始剂量泽维可100 mg，每日3次） |
|||
|
基线（第0个月） |
21 |
2.39 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
-0.28(-0.38,-0.18) |
-12.1%(-16.4,7.9) |
|
研究1扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
12 |
2.54 |
|
|
第24个月较基线的变化 |
|
-0.36(-0.48,-0.24) |
-14.5%(-19.3,9.7) |
|
研究2（泽维可 50 mg 每日三次） |
|||
|
基线（第0个月） |
17 |
2.45 |
|
|
第6个月相对于基线的变化 |
|
-0.14(-0.25,-0.03) |
5.9% (-9.9,-1.9) |
|
研究2扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
13 |
2.35 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
-0.17 (-0.3,-0.0) |
-6.2% (-12.0,-0.5) |
表2：2项 ZAVESCA 开放性非对照单药治疗试验（含扩展期）中的脾脏体积变化
|
|
脾脏体积 |
||
|
|
n |
绝对平均值 (L) （双侧95%CI） |
平均值百分比 (%)（双侧95%CI） |
|
研究1（起始剂量zavesca100 mg，每日3次） |
|||
|
基线（第0个月） |
18 |
1.64 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
-0.32 (-0.42,-0.22) |
-19.0%(-23.7,-14.3) |
|
研究1扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
10 |
1.56 |
|
|
第24个月较基线的变化 |
|
-0.42 (-0.53,-0.30)
|
-26.4%(-30.4,-22.4)
|
|
研究2（泽维可 50 mg 每日三次） |
|||
|
基线（第0个月） |
11 |
1.98 |
|
|
第6个月相对于基线的变化 |
|
-0.09 (-0.18,-0.01)
|
-4.5% (-8.2, -0.7)
|
|
研究2扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
9 |
1.98 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
-0.23(-0.46, 0.00) |
-10.1% (-20.1,-0.1) |
表3：2项 ZAVESCA 开放性非对照单药治疗试验（含扩展期）中的血红蛋白浓度变化
|
|
血红蛋白浓度 |
||
|
|
n |
绝对平均值 (L) （双侧95%CI） |
平均值百分比 (%)（双侧95%CI） |
|
研究1（起始剂量zavesca100 mg，每日3次） |
|||
|
基线（第0个月） |
22 |
11.94 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
0.26 (-0.05, 0.57) |
2.6% (-0.5, 5.7) |
|
研究1扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
13 |
11.03 |
|
|
第24个月较基线的变化 |
|
0.91 (0.30, 1.53) |
9.1% (2.9, 15.2) |
|
研究2（泽维可 50 mg 每日三次） |
|||
|
基线（第0个月） |
17 |
11.60 |
|
|
第6个月相对于基线的变化 |
|
-0.13(-0.51, 0.24) |
-1.3% (-4.4, 1.8) |
|
研究2扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
13 |
11.94 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
0.06 (-0.73, 0.85) |
1.2% (-5.2, 7.7) |
研究1和2及其扩展研究的血小板计数结果总结见表6：
表4：2项 ZAVESCA 开放性非对照单药治疗试验（含扩展期）中的血小板计数变化
|
|
血小板计数 |
||
|
|
n |
绝对平均值 (L) （双侧95%CI） |
平均值百分比 (%)（双侧95%CI） |
|
研究1（起始剂量zavesca100 mg，每日3次） |
|||
|
基线（第0个月） |
22 |
76.58 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
8.28 (1.88,14.69) |
16.0% (-0.8, 32.8) |
|
研究1扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
13 |
72.35 |
|
|
第24个月较基线的变化 |
|
13.58(7.72,19.43) |
26.1% (14.7, 37.5) |
|
研究2（泽维可 50 mg 每日三次） |
|||
|
基线（第0个月） |
17 |
116.47 |
|
|
第6个月相对于基线的变化 |
|
5.35(-6.31,17.02) |
2.0% (-6.9, 10.8) |
|
研究2扩展期 |
|||
|
基线（第0个月） |
13 |
122.15 |
|
|
第12个月较基线的变化 |
|
14.0 (-3.4, 31.4) |
14.7% (-1.4, 30.7) |
1、给药说明
治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊，每日3次，定期口服。如果漏服一剂药物，应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。
部分患者可能因不良反应，如震颤或腹泻，需减量至1粒 100 mg 胶囊，每日1～2次。
2、肾功能不全患者
1）在轻度肾损害（调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2）患者中，以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。
2）对于中度肾损害患者（调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2），以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。
3）不建议重度肾损害（肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2）患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
1、腹泻、胃肠胀气、腹痛、恶心
2、呕吐、腹胀、厌食、消化不良
3、体重减轻、头痛、震颤、头晕
4、腿抽筋、感觉异常、偏头痛、视觉障碍
5、痉挛、血小板减少症、月经失调
1、周围神经病变
在临床试验中，3%接受美格鲁特治疗的高雪氏症患者报告了外周神经病变（疼痛、无力、麻木和刺痛）病例。
2、震颤
大约30%的患者在治疗期间报告震颤或现有震颤加重。
3、腹泻和体重减轻
在接受 ZAVESCA 治疗的患者的临床研究中，腹泻和体重减轻很常见，分别发生在约85%和高达65%的治疗患者中。
4、血小板计数降低
在评价ZAVESCA(美格鲁特)用于治疗1型高雪氏症以外适应症的临床试验中，在一些患者中观察到血小板计数轻度降低，但未伴有出血。
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