在疗效方面，FDA 批准塞尔帕替尼是基于对接受铂类化疗后病情进展的晚期或转移性 RET 阳性肺癌患者，或未接受过全身治疗的局部晚期或转移性疾病患者的临床试验。在名为 LIBRETTO - 001 的临床试验中，研究对象为 247 名之前接受过铂类化疗的 RET 阳性肺癌患者，这些患者未使用其他药物。评估结果显示，患者的总体反应率（ORR）为 64%，即 64% 的患者对药物有部分或完全反应。临床试验还研究了无进展生存期（PFS），中位 PFS 为 16.5 个月，意味着至少 50% 对塞尔帕替尼有反应的患者在 16.5 个月时仍有反应。

使用塞尔帕替尼的注意事项如下：