恩曲替尼对 ROS1 肺癌展现出了良好的治疗效果。它是一种激酶抑制剂，能抑制携带 NTRK、ROS1 和 ALK 融合基因的多种肿瘤细胞系。在一项涉及 53 位 ROS1 基因突变的非小细胞肺癌患者的临床试验中，接受恩曲替尼治疗的 77.4% 的患者肿瘤缩小了 30% 以上，其中 30 位没有癌症脑转移的患者的有效率达 80%，23 位有癌症脑转移的患者的有效率为 73.9%，这表明恩曲替尼不仅对 ROS1 肺癌患者整体疗效显著，对脑转移情况同样能发挥作用。

在成人试验里，恩曲替尼在患有局部晚期或转移性 NTRK + 实体瘤或 ROS1 + NSCLC 的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初治患者中诱导了有临床意义和持久的全身反应，无论基线时是否存在 CNS 转移，且对基线中枢神经系统转移的患者具有显著的颅内疗效。在一项多中心、单臂、开放性临床试验中，纳入 92 例 ROS1 阳性 NSCLC 患者，总缓解率为 74%，完全缓解率为 15%，部分缓解率为 59%，DOR≥9 个月的百分比为 75%，DOR≥12 个月的百分比为 57%，DOR≥18 个月的百分比为 38%。综合分析三个正在进行的恩曲替尼 1 期或 2 期试验，中位缓解持续时间为 24±6 个月。所以，恩曲替尼能为 ROS1 肺癌患者带来较为持久的疾病控制。