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问题司美替尼的适应症、功效与作用、用量、疗效、副作用、常见副作用处理措施及注意事项分别是什么?
问题描述:
  • 适应症:适用于治疗患有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤 (PN) 的 2 岁及以上 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 儿童患者。
  • 功效与作用:能够选择性地抑制 MEK1 和 MEK2,使失调的信号通路恢复正常,从而缓解儿童 1 型神经纤维瘤病(NF1)患者的病情。
  • 用法用量司美替尼推荐剂量为 25mg/m²,每天空腹服用两次,每次给药前 2 小时或每次给药后 1 小时不可以进食。中度肝损害患者应将推荐剂量减至 20mg/m²,每天服用两次。
  • 疗效:在一项开放标签、多中心、单组试验中,50 名符合条件的患者总缓解率为 33%,确认的部分缓解率为 33%,缓解持续时间 (DoR) 为 27 个月。另一项 II 期 SPRINT 试验中,50 名有症状的患者 68%经历了部分缓解,肿瘤体积的中值变化为基线的 -27.9%,估计 3 年无进展生存率为 84%。
  • 副作用:包括胃肠道疾病(如呕吐、腹痛等)、皮肤和皮下组织疾病(如皮疹、皮肤干燥等)、肌肉骨骼和结缔组织疾病(如肌肉骨骼疼痛)、全身疾病(如疲乏、发热等)、肾脏和泌尿系统疾病(如血尿、蛋白尿)、血液学疾病(如血红蛋白减少等)
  • 常见副作用的处理措施
      • 呕吐:保持清淡饮食,避免油腻、辛辣食物,少量多餐,避免空腹,遵医嘱使用止吐药物,如昂丹司琼。
      • 皮疹:保持皮肤清洁、干燥,避免摩擦、抓挠,使用温和的护肤品,避免使用刺激性化妆品,避免阳光暴晒,户外活动时戴帽、打伞。
      • 腹痛、腹泻:注意饮食卫生,饮食清淡,避免进食辛辣、油腻的食物,适当补充水分防止脱水,遵医嘱使用止泻药物。
      • 恶心:保持室内空气流通,避免异味刺激,尝试食用清淡、易消化的食物。
      • 皮肤干燥:保持皮肤清洁,避免过度清洁,使用温和的护肤品,避免使用刺激性化妆品,避免过度使用空调、暖气等,可使用加湿器保持空气湿润。
      • 疲劳:保持良好的作息,充足睡眠,适当增加户外活动。
      • 肌肉骨骼疼痛:可通过热敷、按摩、理疗等方法进行缓解,必要时可遵医嘱使用镇痛药物,比如布洛芬等。
      • 发热:注意保暖,避免受凉,遵医嘱使用退烧药物,比如对乙酰氨基酚。
      • 痤疮样皮疹:保持皮肤清洁,避免摩擦、抓挠,遵医嘱使用抗过敏药物或外用药膏,避免用手挤捏痤疮,防止感染。
      • 口腔炎:保持口腔清洁,每天早晚刷牙、使用漱口水漱口,避免进食刺激性食物,如辣椒、生蒜等。
      • 头痛:保持良好的作息,避免熬夜,饮食均衡、全面,注意补充营养。
      • 甲沟炎:保持指甲清洁,避免嵌甲。
      • 瘙痒:保持皮肤清洁,避免摩擦、抓挠,避免食用辛辣、刺激性的食物。
    • 注意事项
      • 心肌病:在开始治疗前、第一年每 3 个月一次、此后每 6 个月一次和有临床指征时评估射血分数,根据不良反应的严重程度,暂停、减量或永久停用司美替尼。
      • 眼毒性:在开始使用司美替尼治疗前、治疗期间应定期进行眼科评估,出现视网膜静脉阻塞 (RVO) 永久停用司美替尼,出现视网膜色素上皮脱离停用司美替尼,并通过光学相干断层扫描评估进行监测,直至消退,并以降低后的剂量重新开始治疗。
      • 胃肠道毒性:建议患者在首次出现稀便后立即开始使用止泻药,并增加液体摄入,同时根据严重程度,暂停、减量或永久停用司美替尼。
      • 皮肤毒性:用药期间监测重度皮疹,根据不良反应的严重程度,暂停、减量或永久停用司美替尼。
      • 肌酸磷酸激酶升高:可能发生 CPK 升高和横纹肌溶解。在开始司美替尼治疗前、治疗期间定期和有临床指征时获得血清 CPK。
      • 维生素 E 水平升高和出血风险:司美替尼中含有维生素 E,每日摄入的维生素 E 超过推荐或安全限度可能会增加出血风险,在同时给予维生素 K 拮抗剂或抗血小板药物的患者中,出血风险可能增加。

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发布时间:2024-12-18
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推荐剂量为 25mg/m²,每天空腹服用两次,每次给药前 2 小时或每次给药后 1 小时不可以进食。中度肝损害患者应将推荐剂量减至 20mg/m²,每天服用两次
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