司美替尼的一项开放标签、多中心、单臂、II 期 SPRINT 试验证明了其对 1 型神经纤维瘤病（NF1）患者丛状神经纤维瘤（PN）的治疗效果，在 50 名有症状的患者中，68%经历了部分缓解，肿瘤体积的中位变化为基线的 -27.9%，估计 3 年无进展生存率为 84%，在患者和家长报告的疼痛、活动范围、毁容和生活质量评估中，也观察到有临床意义的改善，且不良反应轻微且可控。阿美替尼二线治疗 IV 期 EGFR 阳性突变 NSCLC 患者整体中位无进展生存期（mPFS）为 12.0 个月，客观缓解率（ORR）为 42.4%，疾病控制率（DCR）为 94.9%。其中，T790M 阳性突变的患者 mPFS 为 16.0 个月，无突变者 mPFS 为 8.0 个月；EGFR 19 外显子缺失突变的患者 mPFS 为 11.5 个月，21 外显子 L858R 突变患者 mPFS 为 10.0 个月。总体而言，阿美替尼治疗 EGFR 突变的 NSCLC 患者效果较好，T790M 阳性突变、EGFR 常见突变及无肺外转移患者可获得更长的 PFS 且用药耐受性良好。