奥希替尼（AZD9291）对于肺癌脑转移效果显著，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。有试验证明其在小鼠和一些灵长类动物大脑中能表现出较高血药浓度，反映了对血脑屏障的穿透能力较强。

OCEAN 研究是一项双队列试验，涉及 66 例致敏型表皮生长因子受体突变阳性 NSCLC 的 RT 无效中枢神经系统转移患者（T790M 队列 [n = 40] 和一线队列 [n = 26]），患者每天接受一次 80 毫克奥希替尼治疗。根据 PAREXEL 标准，主要终点脑转移反应率（BMRR）方面，在符合条件的 39 名患者中，BMRR 为 66.7％，中位脑转移相关无进展生存期（PFS）为 25.2 个月，中位总生存期为 19.8 个月，总反应率为 40.5％，中位 PFS 为 7.1 个月。根据实体瘤反应评估标准，脑转移相关疗效为 70.0％（n = 20）。表皮生长因子受体 19 外显子缺失患者的脑转移相关 PFS 明显长于 21 外显子 L858R 患者（中位数 = 31.8 个月对 8.3 个月；对数秩 p = 0.032）。四名患者（10％）出现了与治疗相关的肺炎。研究结果表明，奥希替尼对携带表皮生长因子受体（EGFR）T790M 突变的中枢神经系统转移瘤患者具有疗效，尤其是对外显子 19 缺失的 EGFR 致敏突变。