米托坦（Lysodren）可以治疗功能性肾上腺皮质癌。肾上腺皮质癌（ACC）是侵袭性癌症，存活率低，除根治性手术外，米托坦是辅助或姑息性治疗 ACC 的基础，其辅助治疗目的是降低术后复发风险。米托坦是肾上腺细胞毒性药物，对肾上腺皮质具特异性，适用于不可手术的功能性或无功能性肾上腺皮质癌，它是肾上腺皮质癌的主要药物，作为类固醇激素受体拮抗剂，对肾上腺皮质有直接和选择性细胞毒性作用，能溶解肾上腺皮质癌细胞，使肾上腺皮质束状带及网状带细胞萎缩，致永久性肾上腺萎缩以达治疗目的。

对 24 例肾上腺皮质癌患者用米托坦治疗并监测血药浓度，发现血药浓度高于 14mg/L 的转移患者有效率可达 31%-55%，小于此浓度则未见有效者，能使肿瘤退化缩小的有效浓度应大于 14mg/L，高于 20mg/L 会出现药物过量不良作用，所以需监测血药浓度。越来越多研究证实完整肿瘤切除术后立即行米托坦辅助治疗有利于延缓疾病进展及延长生存期。对一线或二线治疗期间接受米托坦治疗的肾上腺皮质癌患者回顾性分析，确定 43 名患者疗效，中位随访 2.2 年，三年总生存率（OS）和无进展生存率（PFS）分别为 44.9%、28.5%，43 名患者中 11 名接受米托坦新辅助治疗，4/11 的肿瘤达部分缓解（PR），27 名接受米托坦联合辅助化疗，导致 5/13 名患者的可测量靶病变 PR。