2024 年 9 月 25 日，对于尼曼匹克病 C 型（NPC）患者来说，是一个充满希望的日子。美国 FDA 批准了 IntraBio 公司开发的 Aqneursa（levacetylleucine）上市，用于在成人和体重至少 15 公斤的儿科患者中，治疗 NPC 相关的神经系统症状。
这是继 FDA 宣布批准 Zevra Therapeutics 旗下口服疗法 Miplyffa（arimoclomol）之后，一周内批准的第二款 NPC 疗法。这一消息无疑为 NPC 患者及其家属带来了新的曙光。
Aqneursa 是一种经过修饰的氨基酸，具有独特的作用机制。它可通过单羧酸转运体有效穿越血脑屏障，进入中枢神经系统，确保药物分布到所有组织。在细胞内，它已被证明能够恢复线粒体功能和溶酶体功能，还增强了小脑的葡萄糖代谢，进而改善小脑的活动。
为了加速这一重要药物的上市，FDA 授予了 Aqneursa 孤儿药资格、罕见儿科疾病认定和优先审评资格。这些举措体现了 FDA 对罕见病治疗的重视和支持。
对于 NPC 这种罕见病，治疗选择一直非常有限。新疗法的批准为患者提供了更多的希望和机会。然而，在寻找和获取这些新药物的过程中，患者可能会面临各种挑战。这时，
康美莱全球找药可以成为患者的有力帮手。康美莱全球找药致力于为患者提供可靠的药品信息和购买渠道，帮助患者更快地获得所需的治疗药物。
总之，第二款 NPC 疗法的批准是一个重要的里程碑，为罕见病患者带来了新的希望。让我们共同期待更多的创新疗法不断涌现，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。
