泽布替尼是由中国百济神州自主研发的抗癌药,属于新型强效 BTK(布鲁顿氏酪氨酸激酶)抑制剂。它在血液系统恶性肿瘤的治疗中发挥着重要作用。
BTK 是 B 细胞受体(BCR)信号通路的关键调节因子,参与 B 细胞的增殖、运输、趋化和黏附,在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达。泽布替尼主要用于治疗免疫 B 细胞恶性增生导致的一些血液癌症类,比如套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病、华氏巨球蛋白血症等。
据数据显示,在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中,84% 以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。截至目前,泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过 20 项,临床试验覆盖的国家超过 20 个,全球范围内超过 1600 位患者接受了泽布替尼的治疗。
泽布替尼作为一款本土研发的新型强效 BTK 抑制剂,经过分子结构的优化,能够对 BTK 靶点形成完全、持久的精准抑制。它通过精准地抑制 BTK 并阻断 BCR 信号通路的传导,抑制肿瘤细胞的生长和扩散,从而显著改善患者的治疗效果和生存质量。
二、购买方式
(一)医院药房
患者在肿瘤科或血液科就诊后,医生会根据患者的病情进行评估,若认为泽布替尼适合患者的治疗方案,则会开具相应的处方。患者凭借处方可以在医院药房购买到泽布替尼。一般来说,医院药房的药品来源较为可靠,且有专业的药师可以为患者提供用药指导。
(二)专业药房
一些专业的药房或肿瘤药物专卖店也可能提供泽布替尼的销售。这些药房通常会有专业的药师团队,能够为患者提供更专业的用药咨询和服务。例如,某些地区的大型连锁肿瘤药房,会储备多种抗肿瘤药物,包括泽布替尼。患者可以通过咨询医生、病友或者在网上搜索等方式,了解当地的专业药房信息,并携带医生处方前往购买。
(三)在线药店
随着医药电商的发展,一些在线药店或平台可能提供泽布替尼的销售服务。然而,在选择在线药店时,患者必须格外谨慎,要确认其合法性和药品的真实性。可以查看在线药店的资质证书、用户评价等信息,以判断其可信度和可靠性。例如,一些知名的医药电商平台,会对销售的药品进行严格的审核和监管,确保药品质量。但需要注意的是,在线购买药品可能存在一定的风险,如运输过程中的损坏、药品假冒伪劣等问题。因此,在购买前一定要仔细核实在线药店的信誉和药品来源。
(四)医保目录
泽布替尼已进入中国医保目录,这为患者带来了很大的经济实惠。符合条件的患者可以通过医保报销部分费用,减轻治疗负担。患者可以向当地的医保部门咨询具体的报销政策和流程,了解自己是否符合报销条件。一般来说,医保报销需要提供医生开具的处方、病历等相关材料,按照规定的程序进行申报。
(五)海外医疗服务机构
患者也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取泽布替尼。这些机构通常与国外的医疗机构或药品供应商有合作关系,可以将药物邮寄到家,省去了患者出行购药的麻烦。而且,这些机构一般会保证药品是正品,性价比更高。例如,一些海外医疗服务机构会提供全程的服务,包括药品采购、运输、清关等环节,确保患者能够及时、安全地收到药品。但在选择海外医疗服务机构时,患者也要谨慎选择,确保机构的合法性和信誉度。
三、注意事项
(一)用药前注意事项
在用药前,患者务必将自身的详细情况如实告知医生。如果患者已怀孕、计划怀孕或正在哺乳,医生需要根据具体情况评估用药的风险和收益。因为目前泽布替尼在孕妇和哺乳期妇女中的使用存在安全隐患,应避免使用。对于患有乙型肝炎或携带病毒的患者,医生需要考虑药物对肝脏的影响以及与抗病毒治疗的相互作用。如果正在服用治疗艾滋病、感染或癫痫发作的药物,也应告知医生,因为泽布替尼可能与这些药物发生相互作用。同时,对任何药物、食物或物质存在过敏的情况都要明确告知医生,以防出现过敏反应。在开始使用泽布替尼之前,医生会对有生育能力的女性进行妊娠试验,以确保用药的安全性。并且医生还会对患者进行基线评估,包括身体状况、肝肾功能、血常规等方面的检查,以确定患者是否适合使用该药物。
(二)用药期间注意事项
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避免感染:泽布替尼可能使患者更容易感染,因此患者应经常洗手,保持良好的个人卫生习惯。同时,要远离感染、感冒或流感的人群,尤其是在病毒高发季节或者在人群密集场所,可佩戴口罩做好防护。例如,在流感季节,尽量避免去人员密集的商场、电影院等场所。
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注意出血风险:由于泽布替尼可能增加出血的风险,患者应避免受伤。使用软牙刷和电动剃须刀可以减少口腔和面部受伤的风险。同时,要注意观察是否有皮肤瘀点、紫癜、青肿、血尿和胃肠出血等症状。如果出现这些症状,应立即告知医生。据统计,使用泽布替尼的患者中,约有一定比例的人会出现不同程度的出血症状。
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避免阳光直射:患者应避免阳光及紫外线直射,使用防晒霜并穿上能保护皮肤免受阳光照射的衣服和眼镜。因为泽布替尼可能使皮肤对阳光更加敏感,增加晒伤和皮肤病变的风险。
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监测血细胞计数:泽布替尼可能引起血液毒性,如中性粒细胞减少、血小板减少和贫血。患者应定期复查血常规,一般建议每 [具体时间周期] 进行一次检查。如果出现 3 级及以上血细胞减少时,应中断治疗,待毒性恢复后再减量重新开始用药。例如,有研究表明,在使用泽布替尼的患者中,约 [具体比例] 的人会出现不同程度的血细胞减少症状。
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注意心律失常:泽布替尼可能引起心律失常,如心悸、头晕、昏厥、胸部不适或呼吸困难。患者应定期做心电图检查,一般每 [具体时间周期] 进行一次。如果出现这些症状,应根据医生的评估进行处理。例如,医生可能会调整药物剂量或者给予相应的治疗措施。
四、作用功效
(一)套细胞淋巴瘤(MCL)
泽布替尼在治疗套细胞淋巴瘤方面展现出显著的优势。多项研究数据表明,泽布替尼对于复发 / 难治性 MCL 患者的总体缓解率高达 84%。例如在 John Pagel 博士对泽布替尼的概述中提到,基于 BGB - 3111 - AU - 003 和 BGB - 3111 - 206 试验,泽布替尼在中国获批上市用于治疗套细胞淋巴瘤。在这些试验中,患者接受泽布替尼治疗后,中位缓解持续时间约为 19 个月,且在淋巴结中具有出色的穿透力和 BTK 占有率,使用批准的推荐剂量已观察到超过 94% 的 BTK 占有率。在 2023 ASH 年会上,福建医科大学附属第一医院曾志勇教授公布的一项泽布替尼联合 R2 - CHOP 治疗一线套细胞淋巴瘤的回顾性分析成果显示,总缓解率为 100%,均达到完全代谢缓解,2 年 PFS 率和 2 年 OS 率均为 100%。
(二)慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)
对于慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤患者,泽布替尼同样效果显著。慢淋白血病全称是慢性淋巴细胞白血病,常见于老年患者,症状主要表现为疲乏、无力、消瘦、盗汗等,还有浅表淋巴结的肿大或肝脾肿大等症状。患者遵医嘱使用泽布替尼,治疗慢淋白血病的有效率高达 85%。泽布替尼作为新型强效 BTK 抑制剂,能够显著延长患者的生存期并改善生活质量。
(三)华氏巨球蛋白血症(WM)
在治疗华氏巨球蛋白血症方面,
泽布替尼也取得了重大进展。第 24 届欧洲血液学年会公布的两项泽布替尼治疗 WM 的研究结果表明,泽布替尼治疗 WM 的缓解率高,疗效持久。在 1/2 期研究中,中位随访 24 个月,总缓解率为 92%,完全缓解 / 非常好的部分缓解率高达 43%,预估 12 和 24 个月的 PFS 分别为 90% 和 81%。在 3 期研究中,MYD88WT 患者也可获得较高的主要缓解率,安全性良好。2021 年 8 月 31 日,美国食品药品监督管理局批准泽布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者,进一步证明了泽布替尼在治疗 WM 方面的有效性和安全性。