近日，SpringWorks Therapeutics 宣布了一则令人振奋的消息，美国 FDA 已接受其在研 MEK 抑制剂米达美替尼（mirdametinib）的新药申请（NDA），用于治疗
神经纤维瘤病 1 型相关的丛状神经纤维瘤（NF1 - PN）的成人和儿童患者，FDA 同时授予该申请优先审评资格。这一消息为 NF1 - PN 患者带来了新的希望。
据悉，欧洲药品管理局（EMA）也已完成 mirdametinib 上市许可申请（MAA）的验证。mirdametinib 有可能成为用以治疗 NF1 - PN 成人患者的首个获批药物，并有望成为儿童 NF1 - PN 患者的 “best - in - class” 疗法。
递交给美国与欧盟监管单位的上市申请均包含关键 2b 期 ReNeu 试验的数据。截至 2023 年 9 月 20 日数据截止日，BICR 确认的儿童患者客观缓解率为 52%，成人患者为 41%。mirdametinib 治疗显示出深入而持久的缓解，并在患者报告的关键次要终点指标方面显示出显著改善。根据多个患者报告的结果，ReNeu 试验中的儿童和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能较基线有统计学上的显著改善。
mirdametinib 是一种口服变构小分子 MEK 抑制剂，
靶向 MEK1 和 MEK2。美国 FDA 和欧盟委员会均授予 mirdametinib 治疗 NF1 的孤儿药资格。此外，FDA 还授予了该药物快速通道资格，用于治疗 2 岁及以上的 NF1 - PN 患者。
神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病，NF1 - PN 会给患者带来巨大的痛苦和生活不便。米达美替尼的出现，为患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量。
我们期待着米达美替尼能够早日获批上市，为更多的 NF1 - PN 患者带来福音。同时，也希望医药领域能够不断涌现出更多的创新药物，为各种疑难病症的治疗带来新的突破。
