依库珠单抗（Eculizumab）作为一种 C5 抑制剂，通过与补体蛋白 C5 特异性结合，抑制其裂解为 C5a 和 C5b，并阻止 C5b-9 的产生，在多种疾病的治疗中发挥着重要作用。

在作用疗效方面，它表现出色。2023 年 6 月，依库珠单抗在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。虽然具体疗效因个体差异有所不同，但为这类患者带来了新的希望。同时，在 2018 年，它也获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者。能显著减少溶血反应，降低补体活化，改善血红蛋白尿、贫血、疲劳等症状，提高患者生活质量，还能降低肾功能损伤风险，保护肾脏功能。

副作用方面，依库珠单抗可能引起头痛、鼻咽炎、背痛、恶心、咳嗽、疲劳等，但大多轻微可控，发生率较低。用药时，医生会密切监测患者情况并进行调整，以保障安全。

医保情况较为乐观，依库珠单抗注射液已被纳入中国《第一批罕见病目录》，并自 2024 年 1 月 1 日起成为国家医保药品目录的一部分。其报销范围涵盖在中国已获批的适应症，如成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以及成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG），这极大减轻了患者的经济负担。

用药参考上，依库珠单抗的具体用法用量需根据患者具体情况和医生建议进行个体化调整。一般来说，成人患者初始期为每周一次静脉输注，维持期为每两周一次静脉输注；儿童患者用药剂量需依据体重调整。

总之，依库珠单抗通过抑制补体系统激活，减少炎症和免疫系统过度反应，显著改善患者症状和生活质量。但使用时仍需注意可能的副作用，并遵循医生指导进行个体化治疗。