2024 年 8 月 6 日，一则令人振奋的消息传来：马来西亚国家药品监督管理署批准了塞利尼索（selinexor，XPOVIO）的新药上市申请。这对于多发性骨髓瘤（MM）患者来说，无疑是一个重要的突破。
塞利尼索作为一款口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，其独特的作用机制为治疗多发性骨髓瘤开辟了新的途径。通过抑制核输出蛋白 XPO1，它能够促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白在核内储留和活化，同时下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。
具体来说，塞利尼索发挥抗肿瘤作用主要通过三条通路。其一，使抑癌蛋白在细胞核中明显聚集，重新激活其抗肿瘤作用。这就像是为身体内部的“抗癌卫士”提供了一个强大的集结地，让它们能够更有效地发挥作用。其二，使致癌基因 mRNA 滞留在细胞核，从而降低胞浆内致癌蛋白的水平。这相当于切断了癌细胞的“营养供应线”，削弱了它们的生长和繁殖能力。其三，激活糖皮质激素受体（GR）通路，恢复激素敏感性。这为治疗增添了新的维度，提高了治疗的效果和可行性。
此次在马来西亚获批，塞利尼索将用于两个重要的治疗场景。一是联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗至少接受过一种先前治疗的多发性骨髓瘤成人患者；二是联合地塞米松，用于治疗接受过至少四种既往治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体药物难治，并在接受最后一种治疗时出现疾病进展的 MM 成人患者。
值得一提的是，塞利尼索目前已在亚太的 8 个国家和地区获得了多项新药上市批准。这充分证明了其在多发性骨髓瘤治疗领域的潜力和价值。
随着医学研究的不断深入和药物研发的持续推进，我们有理由相信，像塞利尼索这样的创新药物将为更多患者带来生存的希望，改善他们的生活质量，并推动多发性骨髓瘤治疗迈向新的台阶。然而，我们也需要认识到，药物治疗只是综合治疗的一部分，患者的个体差异、病情的复杂性以及治疗过程中的副作用管理等方面仍然需要医生和患者共同关注和应对。但无论如何，塞利尼索的获批上市都是一个积极的信号，为战胜多发性骨髓瘤增添了有力的武器。
