答 Qalsody(tofersen)保存方法和温度： 1、在原始纸箱中于2℃-8℃ (36℉-46℉) 下避光冷藏储存。请勿冷冻。 2、如果没有冷藏，QALSODY可以在其原始纸箱中避光储存在30℃ (86℉) 或以下长达14天。 3、如果从原始纸箱中取出，可将未开封的Qalsody(tofersen)小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中，必要时，在≤30℃ (86℉) 下每天不超过6小时，最长6天（36小时）。 Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。
答 去纤苷的作用功效是可以改善血液循环，防止血栓形成，保护内皮细胞，抑制炎症反应，促进组织修复，是一种用于治疗肝静脉闭塞症（VOD）的药物。去纤苷主要作用是通过多种机制来影响血液凝固、炎症和血管内皮细胞的功能，从而维持血液流动的正常状态。 去纤苷的使用方法是静脉输注。成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。
答 去纤苷治疗的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应等，通常患者的体质和病情不同，用药后的不良反应表现也是不一样的。 如果患者用药期间出现呕吐、恶心的症状，需及时补充水分，多喝热水，饮食上也应清淡，避免油腻等刺激性食物，以免加重反应。如果出现腹泻，注意腹部保暖，多喝水，注意维持电解质平衡，严重时需在医生的指导下用止泻药。低血压、鼻出血、过敏反应等，需及时联系医生，在医生的指导下对症治疗。 需要注意的是对去纤苷任何成分过敏的患者禁用，禁止去纤苷与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。
答 去纤苷的使用注意事项： 1、对去纤苷任何成分过敏的患者禁用。 2、禁止去纤苷与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。 3、对于活动性出血患者，不要开始去纤苷治疗。监测病人有无出血迹象。如果患者出现出血症状，停止使用，提供治疗，直到出血停止。 4、在接受去纤苷治疗的患者中，过敏反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿，如果出现严重的超敏反应，停止使用去纤苷，按照护理标准进行治疗，并监测直到症状消失。 5、去纤苷储存于20°C-25°C(68°F-77°F)；允许在15° C至30°C(59°F至 86°F)之间偏移。
答 去纤苷的作用机制是在体外，地布肽钠增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估地布罗肽钠对内皮细胞（ECs）的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，地布肽钠增加了组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低了血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而降低了EC活化并增加了EC介导的纤维蛋白溶解。去纤维肽钠保护EC免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注造成的损害。 去纤苷是一种具有原纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物，目前作用机制尚未完全阐明。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。
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