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问题kaftrio作用功效及不良反应是怎样的?
问题描述:囊性纤维化用药,听说新药kaftrio对这个病症有用,想了解一下,kaftrio作用功效及不良反应是怎样的?

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发布时间:2024-06-14
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赛诺菲舒替利单抗抗凝效果显著,能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血。舒替利单抗的作用机制即阻断这种补体经典途径的激活,避免红细胞的损伤,具有治疗效果好、副作用少和对人体伤害小等优点。在接受舒替利单抗治疗的冷凝集素病患者中,选择性上游抑制经典补体途径的活性可以迅速停止溶血,提高血红蛋白水平,减轻疲劳。
一项10名冷凝集素病患者参与了首次人体试验的1b期(NCT02502903)组成部分。患者接受10 mg/kg的试验剂量的舒替利单抗,1至4天后再接受60 mg/kg的全剂量,每周再接受3次60 mg/kg的剂量。所有输注均耐受良好,无需术前用药。未观察到与药物相关的严重不良事件。舒替利单抗迅速消除了血管外溶血,大多数患者在24小时内使胆红素水平正常,4名患者在1周内使触珠蛋白水平正常。
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