答 Kalydeco被分类为一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)增效剂，适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗。Kalydeco是一种治疗存在G551D突变患者的药丸，需日服2次，与富含脂肪的食物一起服用，该药有助于CFTR基因功能更好地制造蛋白质，并从而改善患者的肺功能和CF导致的其他方面的问题，如体重的日益增加。用药前需注意，如患者的基因型未知，首先应使用FDA批准的CF突变试验检测G551D突变的存在。建议遵医嘱用药，对症治疗。
答 阿西米尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗成人患者的两种不同适应症的慢性粒细胞白血病(CML)。该药可治疗既往接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性CML（Ph+CML）慢性期患者，以及T315I突变的慢性期Ph+CML患者。阿西米尼常见的副作用包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻等，患者体质和病情不同，用药后的副作用表现也是不一样的，还有些患者用药后可能会出现超敏反应，建议患者在医生的指导下服用阿西米尼，遵医嘱用药。
答 阿西米尼治疗白血病肾损害能用。对于轻度至重度肾功能损害(肾小球滤过率估计值[eGFR] 15至89 mL/min/1.73 m2)且无需接受SCEMBLIX透析的患者，无需调整阿西米尼剂量。阿西米尼适用于治疗患有以下疾病的成人患者:费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)，慢性期(CP)，既往接受过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂(tki)治疗。出现T315I突变的CP中Ph+ CML。而且对于肝损害的患者也是可以用阿西米尼的，轻度[总胆红素≤正常上限(ULN)和天冬氨酸转氨酶(AST) > ULN或总胆红素> 1至1.5倍ULN和任何AST]至重度肝功能损害(总胆红素> 3倍ULN和任何AST)的患者，无需调整阿西米尼剂量。
答 阿西米尼2023年国内大陆还没有上市，目前也没有价格方面的内容公布。目前通过国内专业的海外医疗服务机构了解到，从中国香港邮寄的阿西米尼价格大概是88425元左右一盒，规格有20 mg*60片的，以及40mg*60片的。有需要的患者可以去已经上市阿西米尼的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，性价比更高，但由于药物价格受汇率受多种因素影响不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。
答 阿西米尼治疗白血病漏服了需按照实际情况处理。每日一次给药方案:如果错过阿西米尼剂量超过约12小时，则跳过该剂量，并按计划服用下一剂量。每日两次给药方案:如果错过阿西米尼剂量超过约6小时，则跳过该剂量并按计划服用下一剂量。在阿西米尼治疗期间和末次给药后1周内，有生殖潜力的女性应使用有效避孕方法。对于轻度至重度肾功能损害(肾小球滤过率估计值[eGFR] 15至89 mL/min/1.73 m2)且无需接受SCEMBLIX透析的患者，无需调整剂量。孕妇以及哺乳期妇女不建议用药，可能会对胎儿（或婴儿）产生伤害。
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