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注射用维拉苷酶α的作用功效是长期酶替代治疗(ERT),在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶,具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列,在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病,并在后期持续改善或稳定患者症状。多项临床研究证明,酶替代疗法可持续改善患者症状,帮助更多患者早日回归正常生活。ERT能显著改善戈谢病患者的内脏和血液学指标,也可缓解骨痛,维持正常生长发育,提高生活质量。
注射用维拉苷酶α的副作用常见的包括超敏反应(头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高)、关节疼痛(膝关节)、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长、恶心等,患者体质和病情不同,用药后的副作用也会有差别。