阿扎胞苷片的化合物是氮基质肽类天然碱和4-氨基哌嗪衍生物。
阿扎胞苷是一种嘧啶类似物，是一种抗肿瘤药物，主要通过在新复制的DNA中引起胞嘧啶残基的低甲基化起作用，并在骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗中显示出疗效。
在临床试验中，阿扎胞苷不仅改善了与MDS相关的细胞减少症，还延缓了许多患者的白血病转化，改善了生活质量，提高了总生存率。