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问题拉罗尼酶(Aldurazyme)是治疗什么病的?
问题描述:

黏多糖贮积症患者,在群里听病友说拉罗尼酶(Aldurazyme)的治疗效果挺好的,请问拉罗尼酶(Aldurazyme)的适应症是什么?是治疗黏多糖贮积症的吗?

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发布时间:2024-06-14
回答康美莱专业医师答复?
芦可替尼不能逆转骨髓纤维化,但是能够改善骨髓纤维化,延缓骨髓纤维化病情进展。
芦可替尼是一种Janus相关激酶(JAK家族) JAK1和JAK2的选择性抑制剂, JAK1和JAK2的IC50分别为3.3nM和2.8nM。这些激酶对造血和免疫功能相关的多个重要细胞因子和生长因子具有信号转导作用。
骨髓纤维化和真性红细胞增多症是骨髓增生性恶性肿瘤,已知与JAK1和JAK2信号转导调节异常有关。芦可替尼可抑制细胞因子依赖的恶性血液肿瘤细胞模型或表达JAK2V617突变蛋白的非细胞因子依赖的Ba/F3细胞的JAK-STAT信号转导和细胞增殖,IC50为80-320 nM,进而延缓骨髓纤维化进展。
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