依库珠单抗主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征的儿童以及成人。另外也可以治疗广泛性重症肌无力（gMG）疾病、神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人患者。 依库珠单抗也是是治疗罕见病的孤儿药。
为了降低脑膜炎球菌感染风险，所有患者必须在接受依库珠单抗给药前至少2周接种疫苗，并且必须根据当前的国家疫苗接种指南对患者进行疫苗接种或再接种。
需要注意的是对依库珠单抗、小鼠蛋白或任一辅料有过敏反应者禁用，未控制的脑膜炎双球菌感染者、目前未针对脑膜炎双球菌进行免疫接种的患者禁用依库珠单抗治疗。