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吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物(ADC),含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时,它可以被吸收进细胞,然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。吉妥珠单抗用于治疗新确诊的肿瘤表达CD33抗原的急性髓性白血病(CD33-阳性AML)成人患者。FDA还批准吉妥珠单抗在治疗2岁及以上年龄的经历过复发或对初始治疗无应答的CD33-阳性AML患者。
吉妥珠单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合,随后内化ADC-CD33复合物,以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂,随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。