在FVC >预测值40%的CF患者中进行的试验

在一项随机、安慰剂对照试验中，对临床稳定的囊性纤维化患者(5岁及以上，基线用力肺活量(FVC)大于或等于预测值的40%并接受囊性纤维化标准治疗)进行了评估。患者接受安慰剂(325例患者)、每日一次2.5mg PULMOZYME(322例患者)或每日两次2.5mg PULMOZYME(321例患者)治疗六个月，使用带Pulmo-Aide压缩器的Hudson T Up-draft II雾化器给药。

与安慰剂组相比，两种剂量的PULMOZYME均显著减少了需要使用胃肠外抗生素的呼吸道感染患者人数。在2.5 mg每日给药和2.5 mg每日两次给药的情况下，PULMOZYME给药分别使发生呼吸道感染的相对风险降低27%和29%(参见Table 3).数据表明，在老年(> 21岁)患者中，PULMOZYME对呼吸道感染的影响可能小于年轻患者，老年患者可能需要每日两次给药。基线FVC > 85%的患者也可从每日两次给药中获益(参见表1).在接受PULMOZYME治疗的患者中观察到的呼吸道感染风险降低与治疗前两周FEV1的改善没有直接关系。

与基线值相比，在开始使用PULMOZYME治疗的8天内，每日一次治疗组的平均FEV1增加7.9%，每日两次治疗组增加9.0%。长期治疗期间，2.5 mg每日剂量水平的总体平均FEV1比基线增加5.8%，比基线增加5.6%，2.5 mg每日两次剂量水平的基线。安慰剂接受者在肺功能检测中未表现出显著的平均变化(参见Figure 1)。

对于5岁或以上的患者，基线FVC大于或等于40%，给予PULMOZYME降低了需要胃肠外抗生素的首次呼吸道感染的发生率，并改善了平均FEV1，而与年龄或基线FVC无关。

表1FVC病患者首次呼吸道感染需要肠外抗生素的发生率≥预测值的40%

对于大多数囊性纤维化患者，建议剂量为使用与空气压缩机系统或eRapid雾化器系统相连的推荐喷射式雾化器，每天吸入一次2.5 mg单剂量安瓿。

注：使用前应挤压每个PULMOZYME安瓿，以检查是否存在泄漏。如果溶液浑浊或变色，请丢弃安瓿。一旦打开，必须使用或丢弃安瓿中的所有内容物。

请勿在雾化器中将PULMOZYME与其他药物稀释或混合。将PULMOZYME与其他药物混合可能导致PULMOZYME或混合化合物出现不良物理化学和/或功能变化。

主要不良反应

1、声音改变、咽炎、皮疹、喉炎

2、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC(肺活量)减少

3、发热、消化不良、呼吸困难

1、转氨酶（ALT或AST）升高

在接受 Kalydeco 的 CF 患者中报告了转氨酶升高。对于有转氨酶升高病史的患者，应考虑增加肝功能检查的监测频率。应密切监测转氨酶水平升高的患者，直至异常消退。ALT或 AST 大于5倍正常值上限 (ULN) 的患者应中断给药。

2、过敏反应

使用Kalydeco会出现免疫系统疾病：速发过敏反应。

3、与 CYP3A 诱导剂合并使用

Kalydeco 与强效 CYP3A 诱导剂（如利福平）联合使用显著降低了 ivacaftor 的暴露量，这可能会降低 Kalydeco 的治疗有效性。因此，不建议 Kalydeco 与强效 CYP3A 诱导剂（例如利福平、圣约翰草）联合给药 [参见药物相互作用]。

4、白内障

在接受 Kalydeco 治疗的儿科患者中报告了非先天性晶状体混浊/白内障病例。建议开始 Kalydeco 治疗的儿科患者进行基线和随访眼科检查。