通用名称：注射用维拉苷酶α
商品名称：VPRIV
英文名称：velaglucerase alfa
中文名称：维葡瑞
全部名称：维葡瑞、注射用维拉苷酶α、VPRIV、velaglucerase alfa
VPRIV（维葡瑞）适用于1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗 (ERT)。
注射用：400 U无菌、白色至类白色冻干粉末，装于单剂量小瓶中，用于复溶和稀释。
1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量
VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。
2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV
目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗，转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。
3、VPRIV 冻干粉的复溶 r
VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末，在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备：
(a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。
(b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。
(c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL（4 mL溶液中含400U VPRIV）。
(d)如果需要额外的小瓶，重复步骤 (b) 和 (c)。
(e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光，无色。如果溶液变色或存在异物，请勿使用。
(f)使用单个注射器，从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器，从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝（描述为白色不规则形状颗粒）。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。
(g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂，立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用，复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。
(h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。
4、重要给药说明
通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性，因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
常见不良反应见下表：
|
不良反应 |
ERT 初治N = 54 患者人数 (%) |
从伊米苷酶转换为 VPRIV；N = 40 患者人数 (%) |
|
超敏反应* |
28 (52) |
9 (23) |
|
头痛 |
19 (35) |
12 (30) |
|
头晕 |
12 (22) |
3 (8) |
|
发热 |
12 (22) |
5 (13) |
|
腹痛 |
10 (19) |
6 (15) |
|
背痛 |
9 (17) |
7 (18) |
|
关节疼痛（膝关节） |
8 (15) |
3 (8) |
|
乏力/疲乏 |
8 (15) |
5 (13) |
|
活化部分凝血活酶时间延长 |
6 (11) |
2 (5) |
|
恶心 |
3 (6) |
4 (10) |
*表示认为与 VPRIV 输注相关并在 VPRIV 输注后24小时内发生的任何事件，包括1例过敏反应。
严重速发型超敏反应（包括速发过敏反应）
在临床研究和上市后经验中发生了超敏反应，包括速发过敏反应 [参见不良反应]。超敏反应是临床研究中接受VPRIV(维葡瑞)治疗的患者最常见的不良反应。临床研究期间，患者在输注 VPRIV(维葡瑞)前未接受常规预防性用药。最常见的超敏反应症状为：头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高。
1、妊娠
尚无或只有有限的孕妇使用维拉苷酶α的数据。给孕妇处方该药时应慎重。
2、哺乳期
尚无来自哺乳期妇女研究的数据。目前尚不清楚维拉苷酶α是否在人乳中分 泌。给哺乳妇女处方该药时应慎重。
3、儿童用药
已确定 VPRIV 用于4-17岁1型高雪氏症患者的酶替代治疗 (ERT) 的安全性和有效性。尚未确定VPRIV(维葡瑞)在4岁以下儿童患者中的疗效和安全性。
4、老年人用药
老年患者中的不良反应特征与之前在儿童和成人患者中观察到的一致。其他报告的临床经验未发现老年和年轻患者之间的反应差异。一般而言，考虑到潜在的合并症，老年患者的剂量选择应谨慎。
无
本品主要成分为维拉西酶α。
白色至类白色冻干粉末，装于单剂量小瓶中。
1、将VPRIV(维葡瑞)在2℃-8℃ (36℉-46℉) 下冷藏储存于原始纸箱中，避光。
2、请勿冷冻。
3、超过瓶上的失效日期后，请勿使用VPRIV(维葡瑞)。
36个月
Shire Human Genetic Therapies,Inc.
研究 I 是一项为期12个月、随机、双盲、平行剂量组、多国试验，
表3：研究 I 中开始 VPRIV 每两周一次治疗的1型高雪氏症患者第12个月临床参数较基线的平均变化
|
临床参数 |
VPRIV 45 单位/kg # N = 13 平均值±SE |
VPRIV 60 单位/kg N = 12 平均值±SE |
|
血红蛋白浓度变化 (g/dL) |
2.4±0.4 † |
2.4±0.3* |
|
血小板计数变化 (×10 9/L) |
41±14 † |
51±12 † |
|
肝脏体积变化 (% BW) |
-0.30±0.29 |
-0.84±0.33 |
|
脾脏体积变化 (% BW) |
-1.9±0.6 † |
-1.9±0.5 † |
SE = 平均值的标准误
#初治患者的推荐起始剂量为60单位/kg。初治患者不建议以 45 U/kg 作为起始剂量 [参见用法用量 (2.1)]。
†进行多重检验校正后较基线的统计学显著变化
*主要研究终点是60单位/kg 组的血红蛋白浓度变化，p < 0.001
研究 II 是一项在34例4岁及以上患者中进行的9个月、随机、双盲、活性对照（伊米苷酶）、平行组、多国家研究。要求患者患有戈谢病相关贫血和血小板减少症或器官肿大。不允许患者在过去至少12个月内接受过疾病特异性治疗。平均年龄为30岁，53%为女性；接受 VPRIV 的年龄最小的患者为4岁。患者随机接受60单位/kg 的VPRIV(N = 17) 或60单位/kg 的伊米苷酶 (N = 17)，每两周一次。
基线时，平均血红蛋白浓度为11.0 g/dL，平均血小板计数为171 x 10 9/L，平均肝脏体积为4.3%BW。对于未接受脾切除术的患者（每组7名），平均脾脏体积为3.4%BW。治疗9个月后，接受 VPRIV 治疗的患者血红蛋白浓度较基线的平均绝对升高为1.6 g/dL±0.2(SE)。从基线到9个月 [VPRIV–伊米苷酶] 变化的平均治疗差异为0.1 g/dL±0.4(SE)。
在两项研究中，检查年龄和性别亚组未发现这些亚组对 VPRIV 的反应存在差异。这些研究中的非白人患者数量太少，无法充分评估人种效应的任何差异。
在研究 IV 中，初治患者接受 VPRIV 给药。在长达60个月的 ERT 治疗期间，初治患者与基线相比持续显示临床参数（血红蛋白浓度、血小板计数、肝脏体积和脾脏体积）改善。
1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量
VPRIV 应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的VPRIV(维葡瑞)起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。
2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV
目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗，转换为VPRIV。VPRIV应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。
3、VPRIV 冻干粉的复溶 r
VPRIV 是一种冻干粉末，在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV应按以下方法制备：
(a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。
(b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。
(c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL（4 mL溶液中含400U VPRIV）。
(d)如果需要额外的小瓶，重复步骤 (b) 和 (c)。
(e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光，无色。如果溶液变色或存在异物，请勿使用。
(f)使用单个注射器，从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器，从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝（描述为白色不规则形状颗粒）。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。
(g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂，立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用，复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。
(h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。
4、重要给药说明
通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性，因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV。
维葡瑞常见副作用：
1、超敏反应（头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高）
2、头痛、头晕、发热、腹痛、背痛
3、关节疼痛（膝关节）、乏力/疲乏
4、活化部分凝血活酶时间延长、恶心
在临床研究和上市后经验中发生了超敏反应，包括速发过敏反应 [参见不良反应]。超敏反应是临床研究中接受 VPRIV 治疗的患者最常见的不良反应。临床研究期间，患者在输注 VPRIV 前未接受常规预防性用药。最常见的超敏反应症状为：头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高。通常，反应为轻度，在初治患者中，发作主要发生在治疗的前6个月，并有随时间发生频率降低的趋势。此外，上市后经验中还报告了胸部不适、呼吸困难、瘙痒和呕吐等超敏反应。
与任何静脉用蛋白产品一样，可能发生超敏反应，因此当 VPRIV 给药时，应随时提供适当的医疗支持，包括接受过充分的心肺复苏措施培训和获得紧急措施的人员。如果发生过敏反应或其他急性反应，立即停止 VPRIV 输注并开始适当的药物治疗。
超敏反应的管理应基于反应的严重程度，例如减慢输注速率、使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇等药物进行治疗和/或随着输注时间的增加停止和恢复治疗。如果患者对 velaglucerase alfa 或制剂中的辅料或其他酶替代疗法表现出超敏反应症状，预先使用抗组胺药和/或皮质类固醇可预防后续反应。
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