美格鲁特治疗戈谢病的作用功效是降低鞘内糖脂的生物合成率，将葡萄糖苷鞘酶在人体内的浓度降至一个低水平，有助于改善Ⅰ型戈谢病患者的肝、脾脏肿大，血色素、血小板计数低下的水平。美格鲁特由美国ACTELIONPHARMS公司研制，可治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病，美格鲁特是一种葡萄糖基神经酰胺合酶抑制剂，是一种口服小分子药物，作用是抑制防葡萄糖脑苷脂的形成，这种方法称为底物还原疗法，可用于无法以酶替代治疗的成年患者。